我刚刚与 达娜卡罗尔 和 Mark DeWitt 关于改进的方法 同源定向修复. 但证据将在布丁中。 我相信很多（很多很多很多）团体正在努力破解这个特殊的坚果，但到目前为止它一直顽固不化。 细胞 只是喜欢使用 NHEJ 而不是 HDR，它非常适合制作淘汰赛，但不适合真正的编辑。
许多令人兴奋的文献进展，包括 Cas9 鼠标 和 使用 CRISPRi+CRISPRa 进行全基因组筛选. 更多关于稍后放映的内容，但是那只老鼠怎么样？
Cas9 mouse 是一个很好的概念验证工具，它将小鼠遗传学带给人们，我认为这将加速研究并减少挫败感。 大脑中的切割看起来很出色，在初级免疫细胞中进行敲除是一个好主意。 在肺中编辑看起来有点不确定，从图 1 中我不清楚问题是否是 AAV 交付 核糖核酸 或 Cas9 表达 （在大脑中最高，但在肺中相对较低）。 无论如何，同时击倒两个 基因 和编辑另一个是相当的壮举！ 但是马赛克的本质 突变 可能会将其限制为导致过度增殖的改变，例如功能丧失的肿瘤抑制因子或功能获得的致癌基因。 虽然我不会仅仅依靠 Cas9 小鼠敲除的结果来建立农场，但一个潜在的效用是触发传统的概念验证 转基因 动物。 花费大量时间和精力制作转基因小鼠但没有发现表型的情况并不少见。 使用 Cas9 小鼠，人们可以测试几种候选表型，然后在有希望的情况下制作干净的转基因（包括回交）。 通过更高效的编辑（在 v2 中推出？），这可能真的会改变游戏规则。
