我开始写一篇关于是否的冗长分析 Cas9 是具体的。 它包含对许多论文的一些深入分析。 有赞成和反对的论据。 但就在中间，我意识到围绕特异性的文献细节并不重要，我删除了整个事情。 这就是为什么……
如果您正在创建 Cas9 的特殊性，您可能会很感兴趣 细胞 研究用线。 毕竟，您不想报告实际上源于某些 不中 昏死。 但是如果你正在考虑一个 基因 矫正疗法，特异性会让你彻夜难眠。
这种区别，以及研究与治疗的心态，是关键。 几篇论文表明，Cas9 既具有适度的特异性，又具有适度的宽容性。 有各种关于种子区域的文献和 核糖核酸 气泡等等。 但是现在，我们可以说 sgRNA 至少可以很好，很难说它们什么时候会变坏。
因此，出于研究目的，Cas9 是否具有高度特异性并不重要，因为您只需选择两个不同的指南并证明您的表型对指南的选择是稳健的。 两个不同序列的向导具有相同脱靶的可能性非常低。 这很像所做的 基因组-wide CRISPRcut/i/a 库，但我认为它也应该扩展到 CRISPR- 制作细胞系，甚至可能是动物模型。
出于治疗目的，文献所说的并不重要。 即使各地的所有论文都说 Cas9 绝对严格，您仍然需要证明您感兴趣的应用的特异性（或至少了解良性脱靶）。 任何人在没有仔细研究该试剂的情况下（无论文献先例如何）就在人类中使用基因组靶向试剂的人都没有资格进行治疗。
