用于编辑大脑的 Cas9 工程

在一篇新的论文中 自然通讯，IGI 博士后 Kai Chen 及其同事 杜德纳实验室 取得了进展 基因组编辑 在老鼠的大脑中。他们的目标是设计一个 Cas9 蛋白质 可以直接传递到大脑，无需包装成 病毒 or 脂质纳米颗粒 ——换句话说，这是一种被设计用于自我传递的 Cas9 蛋白。

为了实现这一目标，Chen 和 Doudna 实验室团队筛选了小型 细胞- 约20个穿透肽 氨基酸 大脑中的每一个 干细胞 来自老鼠。在进一步设计最佳候选者后，他们能够显着提高小鼠纹状体的编辑效率。该大脑区域是许多神经退行性疾病的关键，包括帕金森病和亨廷顿舞蹈病。阅读论文 点击此处. 

请继续关注！未来，团队规模不断扩大 RNP 交货和 基因 与不同的组织目标合作进行编辑 默蒂实验室.

By 希望亨德森

Hope Henderson 拥有布朗大学的生物学学士学位和博士学位。 加州大学伯克利分校分子与细胞生物学专业。 她于 2019 年加入 IGI，从事科学传播工作。 除了担任 IGI 的主要作家外，她还规划内容策略并管理 IGI 的社交媒体、插图和翻译。