IGI 10 周年 — 10 项主要成就
回顾 CRISPR 和 IGI 激动人心的十年
4 年 2015 月 XNUMX 日，IGI 正式启动，作为“创新 基因组学 Initiative”，即 CRISPR 基因 编辑共同创始人、尚未获得诺贝尔奖的詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna) 和当时加州大学旧金山分校教授乔纳森·韦斯曼 (Jonathan Weissman)。IGI 的第一阶段由李嘉诚基金会资助，也是我们今天所知的创新基因组学研究所的开端。
在过去十年中，我们从一个专注于开发 CRISPR 工具和基因组药物的新兴计划发展成为一个拥有 35 名 IGI 研究员和 450 多名成员的成熟研究机构，汇集了来自加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校、加州大学戴维斯分校等地的基础和转化研究领域的领军人物。我们的研究人员正在从事前沿工作，以发现和开发基因组编辑工具；创造将 CRISPR 传递给人类细胞和组织、植物和微生物的方法；开发基于 CRISPR 的疗法，以满足罕见遗传病等未满足的医疗需求；使用 CRISPR 使农作物适应气候变化和不断增长的粮食需求；并率先使用基因组编辑技术通过生物碳捕获来应对气候变化。
为了庆祝这一 10 周年里程碑，我们回顾了过去十年的成就。继续阅读，了解我们第一个十年的 10 项重要成就。
发现和设计新的基因组编辑器
CRISPR-Cas9 是细菌免疫系统的一部分，Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 及其团队首次对其进行了改造，将其用作可编程 基因组 编辑。这 酶 在过去十年中，CRISPR 一直是 CRISPR 革命的推动力，但它并不是唯一的基因组编辑工具。在过去 10 年中，IGI 的研究人员为基因编辑工具包添加了其他酶，包括 CasX 和 CasΦ每种酶都有其独特的特性，世界各地的实验室也发现了许多其他酶。IGI 研究人员正在对 日益壮大的基因组编辑世界 在我们的资源中 卡斯佩迪亚，让研究人员能够使用最适合他们需求的方法。
深入研究微生物基因组……并对其进行编辑
微生物无处不在。IGI 微生物学主任 吉尔班菲尔德 2006 年，她第一次在喝咖啡的时候向詹妮弗·杜德娜介绍了 CRISPR 技术。她开创了一种研究和测序微生物基因组的方法，这种方法被称为 基因组解析宏基因组学她的团队的工作取得了许多重大发现，包括彻底改变了我们对生命之树的理解、在大量病毒中发现微小的 CRISPR 系统，以及发现 神秘的“博格人” 与甲烷代谢微生物有关。通过创纪录的捐赠 TED 大胆项目班菲尔德、杜德纳和其他 IGI 研究人员目前正在研究如何 编辑微生物基因组 在复杂的群落或“微生物群落”中， 构建新工具 减少农业碳排放并改善人类健康。
支持早期创业者
IGI 是一家转化研究所，这意味着我们致力于确保实验室的发现能够成为解决现实问题的解决方案。自 2017 年以来，IGI 已举办 旨在支持早期研究人员的项目 有兴趣通过创业产生影响。我们项目资助的研究人员已经经营了从医疗保健到农业的生物技术公司，总共筹集了数千万美元来支持他们的企业并开发解决社会面临的一些最重要问题的解决方案。
利用CRISPR应对气候变化
IGI 最初成立时专注于结合基础研究和转化研究，以改善人类健康。2017 年，创新基因组学计划因慈善捐赠而扩大，成为创新基因组学研究所，我们扩大了研究领域，包括可持续农业，并于 2020 年增加了气候变化，以便更好地实现我们利用 CRISPR 促进公共利益的使命。我们大胆 CRISPR 与气候变化 愿景是利用基因组技术赋能净零农场， 减少排放, 增强碳捕获并帮助农民 适应气候变化.
通过 COVID 检测关爱社区
2020 年初，COVID-19 的全球威胁让科学界团结起来。IGI 创建了一个 临时冠状病毒检测实验室 在短短三周内，我们在加州大学伯克利分校校园的大楼里进行了测试。我们测试了来自加州大学伯克利分校社区的患者样本， 当地急救人员和弱势群体 没有保险或永久住房。我们制定了新的 COVID 检测协议，为加州农场工人推出了移动检测，并开发了新的快速检测技术。当我们在 2020 年底停止 COVID 检测业务时， IGI 已处理超过 650,000 次测试，帮助维护加州社区的安全。
完善 CRISPR 交付
将基于 CRISPR 的疗法送到正确组织中的正确细胞（科学家称之为“递送”）可能是开发针对遗传疾病和其他疾病的新疗法的最大挑战。IGI 的 配送联盟由 IGI 研究员 Ross Wilson 领导的联盟正在应对这一挑战。该联盟正在开发多种方法来瞄准 基因组药物 具体到 细胞 类型，使用病毒和 非病毒传播方式 — 以及方法 借鉴病毒的技巧 靶向并进入细胞。改进递送技术对于确保未来能够获得负担得起的基于 CRISPR 的疗法至关重要。
培训全球科学家和监管者
IGI 项目的主要标准之一是公共影响力：我们的工作有可能对人们的生活产生有意义的影响。但我们只是一个机构，所以我们无法承担所有可能的项目。为了扩大我们的影响力，我们与世界各地的非政府组织和监管机构合作，举办有关 CRISPR 科学和监管考虑的培训和研讨会。通过首创的 AfPBA 非洲植物科学家基因编辑 CRISPR 课程 我们培训来自非洲各地的科学家将 CRISPR 应用于区域问题，并与印度、巴西的科学家以及 在全球范围内 通过我们举办的基因组编辑农业国际监管能力建设研讨会等机会。我们的目标是让所有能从中受益的人都能使用 CRISPR 工具。
让小农户获得高产水稻
水稻是全球一半以上人口的主食作物，但大多数中低收入国家的农民并不种植 高产杂交种 品种，因为种子太贵了。
IGI 研究员 Venkatesan Sundaresan 创造了一种解决方案：激活基因，让水稻无需施肥即可生长，从而创造出价格实惠的高产水稻克隆株。这项创新将使 世界各地的小农户 获得此前无法获得的优良种子并帮助养活不断增长的人口。
启动我们的第一次临床试验
在 IGI 成立之初，詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna) 向加州大学旧金山分校的马克·沃尔特斯 (Mark Walters) 提出了一个想法：利用新的 CRISPR 基因编辑技术 开发治疗方法 镰状细胞性贫血症， 并且能够让所有需要它的人受益。我们与加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院和加州大学洛杉矶分校布罗德干细胞研究中心合作，开发了一种直接修复镰状细胞的疗法 突变我们希望通过不断改进镰状细胞治疗，从长远来看，我们可以让它和类似的疗法更安全、更实惠。 试验目前正在招募患者 并预计今年将为第一位患者注射药物！
感谢您多年来的支持。我们对未来 10 年有宏伟计划 — 敬请期待！
在 IGI 2024 年影响报告中查看有关我们过去一年工作的更多信息
By
希望亨德森
