
一波新的审批 基因组 遗传疾病的治疗方法即将到来。 以前没有治疗选择的疾病,如脊髓肌肉萎缩 1,一种使儿童瘫痪并导致幼儿死亡的疾病,现在有希望 基因治疗。 新 CRISPR- 基于镰刀的治疗 细胞 疾病可能使患者免于终生痛苦和住院。
收获? 的价格标签 基因组 目前,每位患者的药物费用约为 500,000 至 2 万美元。 这些价格是许多公共卫生系统无法支付的,许多私人保险公司也不愿意承担,这使得大多数人无法获得改变生活和挽救生命的药物。
如果需要它的人负担不起,那么治愈就不是真正的治愈。 我们现在着手解决这个棘手的问题至关重要,这样我们才能将这些药物送到世界各地需要它们的人手中。 – 詹妮弗·杜德娜
为了直接解决这个问题,IGI 启动了一个由 Kliegman 领导的为期一年的负担能力工作组。 该工作组于 1 月中旬举行了最后一次会议,汇集了学术界、工业界、政府和知识产权方面的专家,其目标有两个:XNUMX) 制定一项计划,以交付 IGI 开发的 CRISPR 以负担得起的方式进行治疗,以及 2) 发布路线图,为与 IGI 目标相同的其他人详细说明瓶颈和可能的解决方案。
“每个人都认识到存在问题,并在谈论患者如何支付基因组药物的费用,”IGI 的公共影响总监 Melinda Kliegman 说。 “目前没有任何解决方法,比如 众筹,是真正的解决方案——它们只是变通方法。 没有人在谈论价格是否公平或如何降低价格。”
到 2022 年底,工作组将分享他们以可承受的价格提供 IGI 新的基因组编辑疗法的计划,以及与 IGI 目标相同的业内其他人的战略路线图。
IGI 负担能力工作组得到 Doris Duke 慈善基金会、Arnold Ventures 和 Armstead-Barnhill 镰刀家庭基金会的资金支持 手机 贫血。