一波新的审批 基因组 遗传疾病的治疗方法即将到来。 以前没有治疗选择的疾病，如脊髓肌肉萎缩 1，一种使儿童瘫痪并导致幼儿死亡的疾病，现在有希望 基因治疗。 新 CRISPR- 基于镰刀的治疗 细胞 疾病可能使患者免于终生痛苦和住院。
收获？ 的价格标签 基因组 目前，每位患者的药物费用约为 500,000 至 2 万美元。 这些价格是许多公共卫生系统无法支付的，许多私人保险公司也不愿意承担，这使得大多数人无法获得改变生活和挽救生命的药物。
如果需要它的人负担不起，那么治愈就不是真正的治愈。 我们现在着手解决这个棘手的问题至关重要，这样我们才能将这些药物送到世界各地需要它们的人手中。 – 詹妮弗·杜德娜
为了直接解决这个问题，IGI 启动了一个由 Kliegman 领导的为期一年的负担能力工作组。 该工作组于 1 月中旬举行了最后一次会议，汇集了学术界、工业界、政府和知识产权方面的专家，其目标有两个：XNUMX) 制定一项计划，以交付 IGI 开发的 CRISPR 以负担得起的方式进行治疗，以及 2) 发布路线图，为与 IGI 目标相同的其他人详细说明瓶颈和可能的解决方案。
“每个人都认识到存在问题，并在谈论患者如何支付基因组药物的费用，”IGI 的公共影响总监 Melinda Kliegman 说。 “目前没有任何解决方法，比如 众筹，是真正的解决方案——它们只是变通方法。 没有人在谈论价格是否公平或如何降低价格。”
到 2022 年底，工作组将分享他们以可承受的价格提供 IGI 新的基因组编辑疗法的计划，以及与 IGI 目标相同的业内其他人的战略路线图。
IGI 负担能力工作组得到 Doris Duke 慈善基金会、Arnold Ventures 和 Armstead-Barnhill 镰刀家庭基金会的资金支持 手机 贫血。
