Matthew Kan 是 IGI 研究员和 UCSF 儿科助理教授。他专门研究临床免疫学，并与 Jennifer Doudna 和 Jennifer Puck 一起开发 CRISPR针对遗传性免疫缺陷患者的基于疗法。
你从哪里来?
我出生在纽约，但在丹维尔湾区长大。我在东海岸生活了 13 年，并于 2016 年搬回湾区。
您是如何成为一名医学科学家的？
高中毕业时，我的 AP 生物老师 Pattie Carothers 鼓励我申请 斯坦福大学的项目让高中生和本科生参与研究，特别是免疫学。进入该项目后，我选择了 Dale Umetsu 的实验室，他是一位儿科医师兼科学家，试图更好地了解哮喘。这是我第一次进入实验室，帮助我了解科学是如何运作的。我在实验室的第一位直接导师是埃弗雷特·迈耶 (Everett Meyer)，他当时是一名医学博士。我是一名学生，现在是骨髓移植师和实验室研究员，所以我得到了双倍剂量的医生科学家接触，这就是我意识到，哦，这是一个很酷的职业，研究可以发展成治疗方法。
我在哈佛大学完成了本科学业，然后又获得了医学博士和博士学位。在杜克大学 Dee Gunn 和 Carol Colton 实验室获得免疫学博士学位。我在加州大学旧金山分校 (UCSF) 的阿图尔巴特 (Atul Butte) 那里做了一个短期的健康信息学博士后。然后，我在加州大学旧金山分校完成了儿科医学住院医师实习以及过敏和免疫学临床研究金。我现在是一名早期职业临床免疫学家，在 Jennifer Doudna 的指导下走上医师科学家的道路，她是著名的 CRISPR 的共同发现者 基因组编辑和 Jennifer Puck，一位临床免疫学家，她发现了许多导致原发性免疫缺陷的遗传缺陷，并发明了新生儿严重联合免疫缺陷 (SCID) 筛查。
如果你不从事 STEM 工作，你会做什么？
我也是一名小提琴家，所以我很想成为一名在四重奏中演奏的室内乐音乐家。我年轻时的许多音乐同龄人现在都是知名的古典音乐家。我已经并将继续拥有很多真正令人惊叹的音乐体验，所以我认为自己非常幸运。
您能描述一下给您留下深刻印象的经历吗？
加州大学旧金山分校儿科过敏、免疫学和骨髓移植部门每年都会对纳瓦霍族进行一次外展活动。在所有人群中，纳瓦霍人和阿帕奇人后裔的阿尔忒弥斯缺陷型严重联合免疫缺陷 (SCID) 发病率最高。我们的团队在该地区护理 SCID 患者已近 40 年。
去年我们参观了 第一位接受 Artemis-SCID 慢病毒基因治疗的患者。看到他生活和成长的地方，看到他现在很健康，过得很好，真的很有意义。因此，虽然我们希望 CRISPR 能够帮助我们做出更好的疗法，但看到第一个版本的效果如何，还是非常令人惊讶的。 基因疗法 工作。
您所在领域最大的挑战是什么？
该领域的一个真正的大问题是遗传和 细胞 治疗费用昂贵。有一种药物刚刚被批准用于每位患者 4.5 万美元，我认为这不是一条可持续的道路。正如詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）多次指出的那样，治疗的可及性至关重要。我不知道如果有那么贵的东西是否可以称为治愈方法。即使患者没有直接支付费用，但我们的社会却需要支付费用，所以不可能以这样的费用来治疗很多人。
另一个问题是开发治疗方法的成本，尤其是罕见疾病的治疗方法。在儿科免疫学中，遗传性疾病涉及500多种 基因 和 20,000 个具体 突变，所以我们不能花费数百万美元为每一种药物设计治疗方法。我们正在努力找出降低成本的方法。具体来说，我对设计平台疗法感兴趣，在该平台疗法中，递送和配方在不同条件下可以保持相同，只有小部分（例如 CRISPR 靶向序列）发生变化。
您如何看待健康正义和您的职业？
当我年轻的时候，我被教导说，如果你做得很好，它最终会出现在论文中，如果它真的很有意义，那么公司就会以某种方式将它转化为一种可以帮助人们的药物。但随着我长大，我意识到事实并非如此。社会和经济利益推动了某些科学或疾病领域受到更多关注，这反过来又影响了我们的理解程度或我们是否开发治疗方法。我特别选择加州大学旧金山分校作为住院医师，因为它是一个长期致力于健康正义的公共机构。经常被忽视的是研究人员在改善健康公平方面的作用、他们选择的重点以及他们工作的预期成果。
你平时有什么娱乐活动？
我生活的大部分时间都以孩子为中心：我的临床工作、我的研究工作，以及我有一个一岁的孩子。我的很多时间都花在儿子身上，体验看到他学习和成长的快乐。几周前，我带他去了加州学院，他非常高兴，非常喜欢这里，尤其是观看珊瑚礁中的鱼。我也喜欢跑步和攀岩，尽管现在这些事情占用我的时间少了很多，因为养一个一岁的孩子非常耗费精力。
我也曾与 巴克学者协会是一项针对资源不足的高中生的非营利性辅导和奖学金计划，旨在指导他们进入大学。我们已将 40 或 50 名学生送入一流的四年制大学，其中大多数获得全额奖学金。其中三分之二的学生是第一代大学生。
是什么让你保持动力?
我的动机是患者，了解他们的疾病和经验，试图创造更好的诊断工具和疗法。
对于想要从事 STEM 职业的年轻人，您有什么建议？
我想告诉他们要有远大的梦想并追逐自己的梦想，如果他们全身心投入，他们将有机会与杰出的人合作，做艰苦而令人兴奋的事情。我今天所讲的听起来很简单，但我们做的事情却是极其困难的。我站在巨人的肩膀上，我们正在努力实现一个愿景 基因组 人们 40 或 50 年来一直梦想的编辑，但没有工具。现在，感谢 IGI 和其他人的杰出研究人员，我们终于拥有了工具。
