Jennifer Doudna 获得 2020 年诺贝尔化学奖

IGI创始人成为加州大学伯克利分校第一位获得诺贝尔奖的女性。

伯克利新闻 | 罗伯特·桑德斯 | 7 年 2020 月 XNUMX 日

创新 基因组学 研究所创始人、加州大学伯克利分校、生物化学家 Jennifer Doudna 今天获得 2020 年诺贝尔化学奖，与同事 Emmanuelle Charpentier 分享，共同开发 CRISPR-Cas9，以 基因组编辑 彻底改变了生物医学的突破。

CRISPR-Cas9 允许科学家重写 的DNA ——生命密码——在任何有机体中，包括人类 细胞，以前所未有的效率和精度。 CRISPR-Cas9 的开创性力量和多功能性为生物学、农业和医学开辟了新的广泛可能性，包括治疗数千种顽固性疾病。

Doudna 和马克斯普朗克感染生物学研究所所长 Charpentier 将分享 10 万瑞典克朗（超过 1 万美元）的奖金。

“这一巨大的荣誉表彰了 CRISPR 的历史以及将其转化为强大的工程技术的合作故事，为我们的社会带来了新的希望和可能性，”Doudna 说。 “最初由好奇心驱动的基础发现项目现在已成为无数致力于帮助改善人类状况的研究人员使用的突破性策略。 我鼓励继续支持基础科学以及关于 CRISPR 技术的道德使用和负责任监管的公共讨论。”

虽然女性在加州大学伯克利分校做了一些研究，在她们离开校园后获得了诺贝尔奖，但杜德娜是加州大学伯克利分校第一位获得梦寐以求的奖项的女性。 她是该校第 25 位诺贝尔奖获得者； 第 24 位获胜者， 莱因哈德·根泽尔，获得诺贝尔物理学奖 就在昨天。

今天的荣誉也带来了另一个第一：Doudna 和 Charpentier 是第一位一起获得诺贝尔科学奖的女性，这传达了一个信息，Doudna 说，“女性摇滚”。

“许多女性认为，无论她们做什么，她们的工作永远不会像如果她们是男人那样得到认可，”今天凌晨 2 点 53 分，杜德娜从熟睡中被记者惊醒。第一次得知她获得了诺贝尔奖。 “而且我认为（这个奖项）驳斥了这一点。 它有力地说明了女性可以从事科学，女性可以从事化学，并且伟大的科学得到认可和尊重。

“这对我个人来说意义重大，因为我知道，在我成长的过程中，一百万年后，我无法想象这一刻。”

杜德娜说，她“真的非常自豪能够代表伯克利……一所支持伟大科学和伟大教育的公立大学，……一个欢迎来自世界各地的所有人的地方。” 她补充说：“拥有如此出色的同事参与其中，感觉很棒。”

Doudna 和 Charpentier 因发现 基因-切割分子，Cas9，被使用 菌 杀死 病毒 可以重新设计为精确且易于使用的基因编辑工具。 CRISPR-Cas9 系统由一个 RNA 结合 DNA 中特定区域的分子，以及 Cas9 蛋白质 然后就像一把分子剪刀来切割 DNA，使其能够以精确的方式进行改变。 这项工作“开创了基因组学的革命性新时代”，加州大学校长 Michael V. Drake 医学博士在 声明 赞扬杜德娜。

杜德娜是加州大学伯克利分校的李嘉诚校长生物医学与健康科学主席，霍华德休斯医学研究所研究员，创新基因组学研究所主席兼董事会主席，劳伦斯伯克利国家实验室（伯克利实验室）的教授科学家），以及格莱斯顿研究所的高级研究员。 Charpentier 于 2012 年隶属于维也纳大学和瑞典于默奥大学，并于 2015 年被任命为柏林马克斯普朗克感染生物学研究所所长。

从事基础科学研究

Doudna 的研究重点是 RNA，它是 DNA 携带遗传信息的伙伴，也是帮助 DNA 发挥作用的多种分子机器（如核糖体和端粒酶）的关键部分。 由于长期对这种基于 RNA 的机器感兴趣，她对 CRISPR 产生了兴趣。

Doudna 的注意力首先被加州大学伯克利分校的同事 Jill Banfield 吸引到 CRISPR，他在研究生活在极端环境中的细菌时遇到了它。 该系统引起了 Doudna 的兴趣，他想知道细菌中不寻常的 DNA 重复序列究竟是如何产生的？ 基因组 使细菌能够成功防御病毒感染。 他们和其他研究人员拼凑起来的是，当病毒侵入细菌时，细菌会切割病毒 DNA 并将这些片段放入它们的基因组中，就像“最想要的海报”一样。 如果类似病毒再次入侵，漫游 酶 用这些病毒 DNA 片段的 RNA 拷贝检查 病毒 并且，如果 RNA 和 DNA 匹配，则切割 DNA 并杀死病毒。

Charpentier 专注于 II 型系统 (CRISPR-Cas9)，并在发表于 自然 2011 年，描述了一种在其他 CRISPR 系统中未发现的不寻常 RNA，称为 追踪RNA （发音为“示踪 RNA”）以及它如何与 Cas9 蛋白一起工作以帮助生成“最想要的海报”的 RNA 副本。 然后，她和 Doudna 考虑了 Cas9 蛋白如何也可能参与 CRISPR 免疫的最后一步：监视细胞并切断入侵的 DNA。 两人在波多黎各的一次科学会议上会面后开始了合作。

一年后，在开创性的 2012 年 科学 论文中，Doudna 和 Charpentier 通过证明蛋白质 Cas9 由 tracrRNA 和与病毒序列匹配的 RNA 引导，从而震惊了科学界，它用于寻找和破坏匹配的病毒 DNA。

也许更重要的是，这两位科学家还证明了这种细胞防御系统的用途不仅仅是杀死病毒。 他们将两段式 RNA 设计成单个 RNA，并表明它可以被设计为精确定位任何物种中的任何基因，而不仅仅是细菌，从而允许 Cas9 蛋白 劈开 在那个地方。 Doudna 和 Charpentier 随后提出了一个有远见的建议，即 CRISPR-Cas9 可以重新用作编辑植物或动物基因组（包括人类基因）的极其强大的工具，可定制以删除或添加特定的 股 的 DNA。

“多年来，Jennifer 一直是确定 RNA 的 3D 结构和功能的先驱结构生物学家，”加州大学伯克利分校分子和细胞生物学教授、霍华德休斯医学研究所前负责人 Robert Tjian 说。 “她的融合发展 单向导RNA 对实现 CRISPR-Cas9 作为高效基因编辑分子工具的高效和实用使用至关重要。 她进一步确定 Cas9/guide-RNA 复合物结构的工作对于进一步完善这项强大的技术至关重要。”

2013 年初，Doudna 的加州大学伯克利分校实验室和其他人继续表明该系统 可以编辑人类DNA. 自他们在 2012 年发表具有里程碑意义的论文以来的七年里，CRISPR-CAS号 如下详述，这项技术已应用于几乎所有生物医学领域，充分验证了 Doudna 和 Charpentier 愿景的力量。

2008 年，Doudna 对 CRISPR核糖核酸 链和 Cas1 蛋白由美国能源部 (DOE) 实验室指导研究与开发 (LDRD) 计划通过她的伯克利实验室附属机构资助。 LDRD 计划由国会于 1991 年设立，通过美国能源部国家实验室的创新、多学科研究，帮助美国保持在技术的前沿。

开创性的影响

CRISPR-Cas9 技术在世界各地的实验室中已经司空见惯，因为它使用起来非常简单。 尽管它“进入门槛低”，但它在广泛的环境中都很强大。 特别是，它提供了治疗和治愈疾病的新方法，为迅速变暖的地球开发下一代作物，并以惊人的速度和清晰度了解生命系统的功能。

在医学领域，科学家和医生已经使用 CRISPR-Cas 酶精确地改变人类细胞和器官的遗传密码，这预示着治疗遗传疾病和其他疾病的明确前景。 值得注意的是，仅用了七年时间，这项技术就从理论上提供了这样的承诺，成为治疗遗传疾病、传染病和其他疾病的多项实验工作的基础。 癌症.

世界各地数以千计的实验室已经在使用 CRISPR 来设计具有模仿人类疾病的遗传学的实验室动物，以便我们可以了解遗传缺陷如何导致症状并测试纠正问题的方法。

在农业领域，世界各地的研究人员正在应用 CRISPR-Cas9 来设计抗病虫害作物，以及更健康、更有营养的作物品种。 突出 CRISPR-Cas 技术的多功能性，它正在被追求作为“基因驱动”以控制蚊子数量并降低它们传播寨卡病毒和疟疾的能力。

2015 年，Doudna 是第一届国际 座谈会 在美国国家科学院讨论 CRISPR 技术的社会和伦理使用。 她一直站在辩论的最前沿，并为 在对人类精子、卵子和胚胎进行基因改变之前进行包容性的全球审议. 她继续敦促医学和科学界以及公众讨论人类是否或何时发生变化。 生殖系 是可以接受的。

Doudna 和 Charpentier 的发明获得了无数奖项，分享了 2014 年遗传学突破奖、2015 年格鲁伯遗传学奖、2015 年阿斯图里亚斯公主技术和科学研究奖、2016 年欧莱雅教科文组织女性科学奖、 2016 年盖尔德纳奖、2017 年日本奖和 2018 年 Kavli 纳米科学奖.

Doudna 还获得了许多其他重要奖项，包括 Lurie 生物医学研究奖、Paul Janssen 奖、Heineken 奖和 LUI Che Woo 福利改善奖。 她是美国国家科学院、美国艺术与科学院、医学研究所和国家发明家学院的成员，也是英国皇家学会的外籍成员。 2015 年，她被《外交政策》评为全球 100 位领先思想家之一，也是《时代》杂志全球最具影响力的 100 人之一。

Doudna 出生于华盛顿特区，在夏威夷希洛长大，在当地一所高中就读，在那里她对化学产生了兴趣。 她于 1985 年毕业于加利福尼亚州克莱蒙特的波莫纳学院，获得生物化学学位，然后进入哈佛大学研究生院。 她获得了博士学位。 1989 年在哈佛医学院获得生物化学和分子药理学博士学位，并在获得各种奖学金和博士后职位后，于 1994 年加入耶鲁大学。她于 2002 年搬到加州大学伯克利分校。

Doudna 与她的丈夫、加州大学伯克利分校分子和细胞生物学教授杰米·凯特以及他们的儿子安德鲁住在伯克利。

-

相关信息

• 视频：7 年 2020 月 XNUMX 日现场新闻发布会
• 诺贝尔奖网站
• 霍华德休斯医学研究所新闻稿
• Jennifer Doudna 的实验室网站
• 便宜且简单的 DNA 剪切技术可以彻底改变基因治疗 （7 年 2013 月 XNUMX 日新闻稿）

媒体联系

罗伯特·桑德斯： rlsanders@berkeley.edu

考斯图瓦·达斯： kdas@ Thermalpr.com