科学家敦促在人体中测试 CRISPR 技术时要谨慎

科学家敦促谨慎使用新的 CRISPR 技术治疗人类遗传疾病
伯克利新闻 | 罗伯特·桑德斯 | 19 年 2015 月 XNUMX 日

一组 18 位科学家和伦理学家今天警告说，一种革命性的切割和拼接新工具 的DNA 在尝试修复人类遗传疾病时应谨慎使用，并强烈反对任何试图改变人类的尝试 基因组 可以遗传给后代。

该警告的作者之一是该技术的共同发明人詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna)，她被称为 CRISPR-Cas9，这引起了人们对 基因治疗， 要么 ”基因组工程。” 根据 20 月 24 日在纳帕举行的一次会议上的讨论，她和同事共同撰写了一篇发表在 XNUMX 月 XNUMX 日期刊上的观点文章。同一期《科学》收录了最近的研究论文、评论和关于 CRISPR 及其影响的新闻文章。

CRISPR-Cas9： 细菌 酶 Cas9是引擎 RNA- 人类程序化基因组工程 细胞.
（Jennifer Doudna/加州大学伯克利分校提供）

“鉴于基因组工程领域的发展速度，我们小组得出的结论是，迫切需要由众多科学家、临床医生、社会科学家、公众和公众对人类基因组修饰的优点和风险进行公开讨论。相关公共实体和利益集团，”作者写道。

加州大学伯克利分校创新中心主任 Doudna 基因组学 五位现任和两位前加州大学伯克利分校的科学家，以及诺贝尔奖获得者和加州理工学院名誉院长大卫巴尔的摩、斯坦福大学诺贝尔奖得主保罗伯格以及来自加州大学旧金山分校、斯坦福大学、哈佛大学和加州大学的杰出科学家加入了该计划。威斯康星州和犹他州。 其中几位科学家目前正在参与 基因 治疗遗传性疾病的疗法。

自 1975 年基因工程出现以来，此类警告已多次发出，但直到现在，真正修复基因缺陷的技术还很难使用。

科学家们写道：“然而，这种限制最近被一种称为 CRISPR-Cas9 的简单、廉价且非常有效的基因组工程方法的快速发展和广泛采用所打破。” “CRISPR-Cas9 系统的简单性使任何具有分子生物学知识的研究人员能够修改基因组，使许多以前难以或不可能进行的实验变得可行。”

纠正遗传缺陷

今天的科学家们正在改变 DNA 序列以纠正动物的遗传缺陷以及由动物产生的培养组织。 干细胞，最终可用于治疗人类疾病的策略。 该技术还可用于设计具有模仿人类疾病的遗传疾病的动物，这可能会导致对以前神秘疾病的新见解。

Doudna 说，CRISPR-Cas9 工具仍在完善中，以确保精确定位基因变化。 尽管如此，作者还是会面“……发起关于基因组工程技术用途的知情讨论，并主动确定当前行动对于为未来发展做好准备至关重要的领域。 我们建议立即采取措施确保基因组工程技术的应用安全且合乎道德。”

特别值得关注的是“生殖系 细胞”——精子和卵子——可以传递给后代。 鉴于我们目前对人类遗传学的了解有限，即使是消除了困扰一个家庭几代人的遗传疾病的种系修饰也可能产生意想不到的后果。

“我们相信，现在开始这些引人入胜且具有挑战性的讨论将优化社会在生物学和遗传学新时代到来时做出的决定，”作者总结道。

加州大学伯克利分校的作者是分子和细胞生物学教授兼 IGI 联合主任 Michael Botchan； G. Steven Martin，生物科学系主任，分子和细胞生物学教授； 化学研究员塞缪尔·斯腾伯格； IGI 科学总监 Jacob Corn； 和 IGI 项目总监 Marsha Fenner。 加州大学伯克利分校公共卫生学院前院长 Edward Penhoet 和苏黎世大学 CRISPR 的共同发明者 Martin Jinek 也签署了评论。

Doudna 还是李嘉诚校长的生物医学与健康科学主席，以及加州大学伯克利分校的霍华德休斯医学研究所研究员。

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基因组工程和种系基因修饰的谨慎之路
科学 | 19 年 2015 月 XNUMX 日 | 大卫·巴尔的摩、保罗·伯格、迈克尔·博尚、达娜·卡罗尔、R.阿尔塔·查罗、乔治·丘奇、雅各布·E.康、乔治·Q.戴利、詹妮弗·A.杜德纳、玛莎·芬纳、亨利·T.格里利、马丁·金内克、G.史蒂文·马丁, Edward Penhoet, Jennifer Puck, Samuel H. Sternberg, Jonathan S. Weissman, Keith R. Yamamoto