IGI 附属公司 亚历克斯·马森, IGI 执行董事 珍妮弗·杜德娜 加州大学旧金山分校和格拉德斯通研究所的研究人员最近使用了一种新开发的 基因- 寻找基因的编辑系统 突变 使人类免疫 细胞 对艾滋病毒感染有抵抗力。 该团队使用一种变体构建了一个高通量细胞编辑平台 CRISPR-Cas9 技术使他们能够测试不同基因调整的分数如何保护免疫细胞抵抗艾滋病毒。 新系统允许研究人员快速修改新鲜捐赠的人类免疫细胞的遗传密码，并有望加速最终治愈 HIV 阳性患者的探索。
用于原代人类 T 细胞中 HIV 与宿主相互作用的功能遗传研究的 Cas9 核糖核蛋白平台
细胞报告| Judd F. Hultquist、Kathrin Schumann、Jonathan M. Woo、Lara Manganaro、Michael J. McGregor、Jennifer Doudna、Viviana Simon、Nevan J. Krogan、Alexander Marson | 25 年 2016 月 XNUMX 日
尽管自 1980 年代以来在使用抗逆转录病毒药物治疗和控制 HIV 的能力方面取得了很大进展，但仍然无法治愈 病毒，每年有数百万人新感染。 一旦病毒渗入患者的免疫系统，它就可以无限期地隐藏在自身细胞内 的DNA，以目前的技术无法检测或破坏。 因此，患者必须在余生中继续服用抗逆转录病毒药物。
然而，并不是每个人都对这种病毒易感。 科学家们从一群人身上获得了灵感，他们的免疫细胞似乎天生对 HIV 感染具有抵抗力，并希望有一天能够编辑 HIV 患者的免疫系统以模仿这些对 HIV 有抵抗力的个体的生物学。
研究人员计划使用新平台来识别 HIV 病毒生命周期中的其他弱点，这些弱点可以被细胞疗法或靶向药物利用。 他们还希望能够插入更微妙的突变，例如在 HIV 抗性个体中报告的那些突变，这些突变可以改变细胞功能，足以赋予抗性，但不会完全灭活基因并阻碍细胞功能。 然而，他们更大的希望是该系统将有更广泛的应用，而不仅仅是 HIV，并最终在世界各地的实验室中用于研究他们选择的病毒。
新闻稿： 研究人员使用 CRISPR 加速寻找 HIV 治愈方法：基因编辑平台使创建抗 HIV 免疫细胞变得更容易
加州大学旧金山分校新闻中心 | 劳拉·库兹曼 | 25 年 2016 月 XNUMX 日
