新的 IGI 工作组正在制定策略，以确保需要 CRISPR 等基因组疗法的患者可以使用它们
一波新的审批 基因组 遗传疾病的治疗方法即将到来。 以前没有治疗选择的疾病，如脊髓肌肉萎缩 1，一种使儿童瘫痪并导致幼儿死亡的疾病，现在有希望 基因治疗。 新 CRISPR- 基于镰刀的治疗 细胞 疾病可能使患者免于终生痛苦和住院。
捕获？ 目前，基因组药物的价格范围为每位患者约 500,000 美元至 2 万美元。 这些价格是许多公共卫生系统无法支付的，许多私人保险公司也不愿意承担，这使得大多数人无法获得改变生命和挽救生命的药物。
IGI 的使命是利用革命性的基因组技术为人类健康和气候创造解决方案——这些解决方案价格实惠且易于使用，以便真正为最受益的人解决问题。
“每个人都认识到存在问题，并在谈论患者如何支付基因组药物的费用，”IGI 的公共影响总监 Melinda Kliegman 说。 “目前没有任何解决方法，比如 众筹，是真正的解决方案——它们只是变通方法。 没有人在谈论价格是否公平或如何降低价格。”
为了直接解决这个问题，IGI 成立了一个由 Kliegman 领导的为期一年的负担能力工作组。 该工作组将学术界、工业界、政府、知识产权等领域的专家聚集在一起，其目的有两个：1) 制定计划，以负担得起的方式提供 IGI 开发的 CRISPR 疗法；2) 发布路线图详细介绍了与 IGI 目标相同的其他人的瓶颈和可能的解决方案。
一般来说，制药公司表示，这些高价格对于收回他们的研究、开发和制造成本并获得利润是必要的。 “故事是，与其他新技术一样，它们一开始很昂贵，但加班改进会使它们变得更便宜，”IGI 政策和参与经理兼新的临时执行董事 Lea Witkowsky 解释说 Kavli 伦理、科学和公众中心. “问题在于，这些不是手机之类的技术——它们是医疗技术，所以等待它们变得更便宜对于现在受苦的人来说不是一个选择。”
制药公司通常使用所谓的基于价值的定价来确定基因组药物的价格。 在基于价值的定价中，产品的价格不是基于开发或生产它的成本。 相反，它是基于计算在个人一生中可以抵消多少医疗费用，并结合他们的生活质量改善。 “这导致标价像 2 万美元，”Witkowsky 说。 “这确实在某种程度上反映了治愈性治疗是多么令人兴奋。 但这使许多最需要药物的人无法获得这些药物。 作为一个社会，这就是我们想要的吗？”
“关于基于价值的定价的对话也掩盖了关于产品实际成本的对话，”Kliegman 说。 “我们的研究表明，制造和交付产品的价值和成本之间的差异可能非常大。”
当挖掘突破性研究和临床试验的资金来源时，情况变得更加复杂：356 年至 2010 年期间 FDA 批准的所有 2019 种药物至少部分由美国国家研究所约 230b 美元的公共资金资助的健康。 事实上，只有 36% 的临床试验完全由行业团体赞助，而且这些临床试验通常是在学术和政府团体资助的风险早期试验的基础上进行的后期试验。
“我们比以往任何时候都更多地看到政府对基因组药物的投资，”Witkowsky 说。 “当开发这些疗法的大部分成本实际上由公共资金承担时，这更有理由保持价格合理。” 工作组正在处理这一具有挑战性的主题，由 IGI 成员领导，他们在药品制造、知识产权和许可、组织和融资模式以及定价和获取方面具有专业知识。
IGI 创始人 Jennifer Doudna 说：“我们对 CRISPR 的作用以及将于今年开始招募患者志愿者的加州大学联盟镰状细胞试验感到非常兴奋。” “但如果需要治疗的人买不起，治疗就不是真正的治疗。 至关重要的是，我们现在就着手解决这个棘手的问题，以便我们能够将这些药物送到世界各地需要它们的人手中。”
到 2022 年底，工作组将分享他们以可承受的价格提供 IGI 新的基因组编辑疗法的计划，以及与 IGI 目标相同的业内其他人的战略路线图。
IGI 负担能力工作组得到了 Doris Duke 慈善基金会、Arnold Ventures 和 Armstead-Barnhill 镰状细胞贫血症家庭基金会的资金支持。
