让基因疗法变得负担得起且易于获得：IGI 的新建议
2022 年，IGI 的公共影响团队启动了为期一年的可负担性工作组 (ATF) 项目，旨在解决基因组药物最棘手的挑战之一：价格。
IGI 公共影响总监 Melinda Kliegman 表示：“IGI 使命的一部分是让任何受益于基因组药物的人都能负担得起并获得这些药物。” “我们正处于一个激动人心的时刻 CRISPR 使治疗甚至治愈遗传性疾病成为可能。如果那些最需要它们的人因为价格问题而无法获得它们，那将是悲剧。”
在多丽丝杜克慈善基金会的支持下， 阿诺德风险投资公司 和 阿姆斯特德-巴恩希尔镰状细胞性贫血基金会，公共影响团队汇集了 30 位来自不同领域的专家，其中不仅包括 基因组 工程，还有经济、制造、风险投资、知识产权等等。通过一系列会议，ATF 成员首先寻求了解基因组药物定价的因素。目前， 基因 每位患者的治疗费用可能超过 3 万美元，但该工作组创建了所谓的“10 倍降低模型”，可以将基因组疗法的当前价格降低 10 倍。
该团队研究了开发、制造的成本，并考虑了处理知识产权的替代方法以及药物开发的替代组织模式，以便为 IGI 和其他学术机构制定路线图，这些机构的共同目标是开发负担得起且易于获得的基因组疗法。
“我们的重点是生活在美国的低收入个人的无障碍环境，以及低收入和中等收入国家的个人的无障碍环境。这对于镰刀来说尤其重要 细胞 疾病，这是我们的旗舰项目之一，”Kliegman 说。 “虽然大约有 100,000 万美国人患有镰状细胞病，但从全球角度来看，撒哈拉以南非洲地区的发病率实际上最高。这是第一份探讨低收入和中等收入国家负担能力问题的报告，我们很高兴推动对话向前发展。”
IGI 创始人 Jennifer Doudna 乐观地认为，即使价格最初过高，该行业也正朝着正确的方向发展。“我相信我们可以达到这样的水平： 基因组编辑 “让所有受益者受益，”杜德娜说。“卫生系统应该帮助我们实现治愈的可能性，而不是制造经济障碍。”
要了解有关 ATF 的更多信息并阅读完整的 ATF 报告以及有关如何降低基因组疗法价格的建议， 点击此处.
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希望亨德森
