怎么办? 基因组 药物进入 细胞? 为了 脂质纳米颗粒 (LNP), 核糖核酸、siRNA 或任何分子水平较大的药物,细胞都会使用一种称为内吞作用的过程。对于基因组药物而言,内吞作用是一把双刃剑:它允许分子进入细胞,但一旦进入细胞,它就会瞄准这些外来分子进行破坏。
在本周发表的一篇新论文中 自然纳米技术, 尼仁·穆蒂,IGI 的研究员 交付集体 加州大学伯克利分校生物工程系教授 Murthy 介绍了一种新型 LNP,这种 LNP 在体内的编辑效率显著提高,甚至在大脑中也是如此,而大脑是众所周知的难以编辑的器官。这种新型 LNP 经过设计,可以破坏内体,使其中的活性成分逃脱破坏的威胁。Murthy 正在与多个实验室合作,将这种新型 LNP 用于各种生物医学应用,同时也在与一家初创公司合作,可能将其授权用于 翻译.
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