使用 CRISPR-Cas9 进行人体免疫细胞工程的进展 

由 IGI Affiliate 领导的团队 亚历克斯·马森 (UCSF) 和 IGI 执行董事 珍妮弗·杜德娜 （加州大学伯克利分校）设计了一种新策略来精确修改人类免疫系统“T细胞”使用 CRISPR-Cas9 技术。 在他们的新论文中， 使用 Cas9 核糖核蛋白生成敲入原代人类 T 细胞，今天发表在 PNAS 上，该团队报告说他们已经建立了一个可编程工具来替换特定的 核苷酸 中的序列 基因组 成熟免疫的 细胞.

使用一种新颖的方法，科学家们能够禁用 蛋白质 在 T 细胞表面——CXCR4——当艾滋病感染时，它可以被艾滋病病毒利用 病毒 感染 T 细胞。 通过引入 Cas9 蛋白预复合 向导RNA 进入人类 T 细胞（使用瞬时电穿孔），这些活性蛋白/RNA 复合物允许团队删除 HIV 共同受体 (CXCR4)。 蛋白质/RNA 复合物还首次成功地实现了人类 T 细胞中特定基因组序列的 Cas9 介导校正。

使用 CRISPR-Cas9 技术促进 基因组工程 人类 T 细胞的研究一直是该领域的一项重大挑战。 T细胞基因组工程为基于细胞的疗法带来了巨大的希望 癌症、HIV、原发性免疫缺陷和自身免疫性疾病——这一成就提供了一种多功能的新研究工具来了解 T 细胞功能，以及为许多其他严重的人类健康问题提供基于 CRISPR-Cas9 的疗法的途径。

新闻报道
在 CRISPR Advance 中，科学家成功编辑人类 T 细胞—— 研究对自身免疫性疾病、艾滋病和癌症有影响
美国科学促进会/EurekAlert | 加州大学旧金山分校新闻稿 | 27 年 2015 月 XNUMX 日