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CRISPR在神经疾病方面的突破
在过去的十年中,神经科学家在了解脑部疾病的根本原因方面取得了巨大的突破。 同时, CRISPR 基因组编辑 为开发各种未解决的遗传疾病的治疗方法带来了新的希望。 现在,加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校和创新基因组学研究所 (IGI) 的一组领先研究人员正在将这两项进展结合在一起,为神经系统疾病创造新的突破性疗法。
新的长期研究合作伙伴包括基因泰克及其母公司罗氏控股公司,旨在促进对神经系统疾病的了解,并快速开发基于 CRISPR 的治疗阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病和 ALS 等疾病。
“我们现在有一个非凡的机会来引入 CRISPR 技术,它是 基因 操纵为 基因组 工程,以解决有关神经退行性疾病背后实际机制的问题,”IGI 创始人 Jennifer Doudna 说。
CRISPR基因组编辑技术已经在治疗镰刀等血液病方面显示出巨大的前景 细胞 疾病,并将 CRISPR 带入神经和精神病学领域,可能会开辟治疗这些使人衰弱的脑部疾病的新途径。
加州大学伯克利分校海伦威尔斯神经科学研究所所长 Ehud Isacoff 博士说:“我们已经非常非常习惯于梦想有一天可以通过编辑负责的基因来修复遗传疾病。”
合作的目标之一是弄清楚如何将这种治疗方法传递给大脑,大脑有一个专门的屏障来阻止物质进入。
“这将成为主要的前沿领域之一。 你可以解决所有其他问题。 但是,如果您无法处理交付问题,那么您将陷入困境。 所以这是一个主要的重点,”伊萨科夫说。
最终,这项研究合作着眼于使需要这些疗法的人能够获得和负担得起这些疗法。
“我认为当我们思考科学如何进步时,确实需要使用公平的视角。 我个人对此非常有动力,”杜德纳说。
在这次由 IGI 公共影响总监 Melinda Kliegman 主持的圆桌讨论中,小组成员讨论了神经系统疾病研究的现状 (3:03–9:01),这个新的伙伴关系将开启什么 (9:04–14:50),CRISPR-Cas9 在这项工作中的作用 (14:49–17:13),当前的挑战,包括基因组编辑疗法的交付和临床试验的高度失败 (17:15–24: 20),将基础研究转化为适用的解决方案 (24:22–29:40),基于 CRISPR 的新技术治疗神经系统疾病的潜力 (29:42–31:30),当这些新疗法可用时 (31 :32–38:28)、公平获得新疗法 (38:29–42:38) 等 (42:41–end)。
阅读有关最近宣布的神经科学治疗联盟 (ATN) 的更多信息,与基因泰克及其母公司罗氏控股 AG 的长期研究合作伙伴关系,以加快开发用于使人衰弱的脑部疾病和中枢神经系统紊乱的新疗法。
讲师讯息
詹妮弗·杜德娜—— Jennifer A. Doudna 博士是加州大学伯克利分校李嘉诚校长主席、化学系和分子与细胞生物学系教授,也是Innovative 基因组学 研究所。 她与合作者 Emmanuelle Charpentier 开创性地开发了 CRISPR-Cas9 作为基因组工程技术,为两人赢得了 2020 年诺贝尔化学奖,并永远改变了人类和农业基因组学研究的进程。
斯蒂芬·豪瑟—— Stephen L. Hauser 医学博士是加利福尼亚大学旧金山分校神经病学的罗伯特 A. 菲什曼杰出教授和 Weill Neurohub West 的主任。 他还是加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所的主任,该研究所是一个伞式组织,将加州大学旧金山分校的临床和基础神经科学联系起来,以加速针对神经系统疾病的研究。 作为神经免疫学家,豪瑟博士的研究增进了我们对多发性硬化症 (MS) 的遗传基础、免疫机制和治疗的理解。
埃胡德·伊萨科夫 —Ehud Y. Isacoff 博士是 Evan Rauch 神经科学教授,也是加州大学伯克利分校 Helen Wills 神经科学研究所和 Weill Neurohub East 的主任。 他是生物物理学家和神经科学家,也是光遗传学研究领域的先驱,利用光来研究神经回路和神经传递。 他将这项研究应用于神经元疾病,包括视网膜疾病,以恢复神经功能。