IGI 研讨会系列：用 RNA 编写 DNA：通过靶向逆转录进行基因组工程

总结

引入新事物的能力 的DNA 顺序进入 基因组 具有高特异性和高效率，将为现有的 基因 编辑方法。我们正在开发 RNA Gene WritersTM 是一种独特且可工程化的基因编辑构建体，它使用全 RNA 成分并利用靶向引发的反向 转录或 TPRT，对基因组进行广泛的改变，从插入 转基因 或外显子引入单个 核苷酸 基因编写器旨在为治疗各种遗传或常见疾病提供有吸引力的工具包。在这里，我们将讨论我们筛选和设计 RNA 基因编写器的方法，当以全 RNA 成分递送到体外和体内原代细胞时，这些 RNA 基因编写器能够实现全方位的编辑。此外，我们将介绍我们的基因编写器在递送到肝脏和肝外组织时的应用，以纠正已知导致 单基因 疾病，以及插入全长基因以在体外和体内生成 CAR-T 细胞。总之，我们证明了我们的 RNA 基因编写器用途广泛，并且有可能在体内应用于广泛的治疗应用。

喇叭

Michael Holmes 博士于 2021 年 20 月加入 Tessera，担任首席科学官。Holmes 博士在开发和临床方面拥有 XNUMX 多年的经验 翻译 开发用于治疗遗传和后天疾病的不同基因组编辑和基因治疗策略。他在将基因组工程技术转化为候选产品方面拥有丰富的经验，他领导了十个治疗项目，涵盖了体外和体内治疗领域。

在加入 Tessera 之前，Holmes 博士曾担任 Ambys Medicines 的首席科学官，负责领导严重肝病新疗法的识别、创造和发展方面的研发工作。此前，Holmes 博士在 Sangamo Therapeutics, Inc. 工作了 17 年，一路晋升至高级副总裁兼首席技术官。在此期间，他积极参与该公司的基因疗法研究和产品线开发。

Holmes 博士在以下领域发表了 60 多篇出版物： 基因组编辑 和基因调控，并被列为 40 多项已发布和正在申请的与基因组编辑和靶向基因调控技术相关的美国专利的发明者。他拥有分子和 手机 他在加州大学圣地亚哥分校获得分子生物学学士学位后，于加州大学伯克利分校获得生物学博士学位（在 Robert Tjian 的实验室工作）。