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Samira Kiani 研讨会:更安全和可控的 CRISPR 基因疗法的工程策略
电流 基因治疗 技术面临严峻挑战 翻译 包括定位不正确 细胞、不良免疫反应、制造成本和永久性改变患者免疫系统的风险 生殖系 的DNA. 成簇的规则间隔短回文重复(CRISPR) 系统正在为治疗和研究铺平道路 基因编辑,并在各种生物体中进行调制。 随着 CRISPR 向临床推进,控制和安全措施的设计和实施势在必行。 然而,到目前为止,在这个领域的努力是有限的。 在这里,我将介绍与使用 CRISPR 相关的健康相关安全问题,并介绍我们的研究,以最大限度地降低风险。 我将讨论合成生物学在合成中的应用 基因 电路并解决基于 CRISPR 的基因疗法的可控性。 我将证明 CRISPR 的多功能性可用于生成安全开关 细胞/组织 和 体内. 此外,我将讨论我们检测和降低免疫原性的策略 化脓性链球菌 Cas9 在人类。 最后,我将讨论更广泛的影响 基因组 未来社会的革命和目前让公众参与此类对话的方式。
CRISPR安全:
更安全和可控的基于 CRISPR 的基因治疗的工程策略
生物与健康系统工程学院助理教授
亚利桑那州立大学
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