展会活动
Edward Rebar 研讨会:工程锌指蛋白用于治疗应用
设计锌指 蛋白质 (ZFP) 提供了一个有吸引力的平台,用于编辑和调节具有治疗影响的 基因,因为它们可以被靶向识别和结合几乎任何选定的基因座。 此外,临床级 ZFP 可以通过预表征部件(包括手指模块和连接器)的混合搭配组装轻松开发。 本次演讲将描述我们最近在用于治疗应用的锌指蛋白工程方面的研究,重点是三个发展:(i) 一种优化特异性的新方法,强调切割动力学的调整; (ii) T-的工程细胞 离体用于各种应用,包括编辑用于调节免疫反应的调节性 T 细胞,以及 (iii) 开发用于潜在治疗神经退行性疾病的 ZFP 抑制剂。
工程化锌指蛋白用于治疗应用
首席技术官
Sangamo Therapeutics
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