Estamos desarrollando una medicina genética basada en CRISPR de dosis única para proteger preventivamente contra la enfermedad por radiación y la infección por SARS-CoV-2 (COVID-19).
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Nuestra misión es identificar las defensas genéticas innatas del huésped contra la exposición a la radiación y luego modular los genes para aumentar la protección. La enfermedad aguda por radiación (ARS), una afección que afecta a miles de pacientes con cáncer y personas con exposición tóxica a la radiación, provoca la muerte de las células madre en los intestinos y la médula ósea. Nuestro "modulador de genes programable" tiene como objetivo activar y desactivar genes del huésped específicos para conferir resistencia a la radiación. Esta tecnología de plataforma no solo permite la esperanza de proteger contra el envenenamiento por radiación, sino que también puede aprovecharse para otras amenazas. Dado el desafío de la pandemia COVID-19, nuestro equipo ahora está evaluando la posibilidad de generalizar nuestra plataforma basada en CRISPR para proteger contra la infección por SARS-CoV-2.
En asociación con el Departamento de Defensa, hemos identificado factores protectores del huésped para ARS a través de pantallas de genómica funcional a gran escala. La expresión de estos genes protectores se puede "ajustar" utilizando un modulador genético basado en dCas9 de próxima generación, y podemos empaquetar y entregar nuestro modulador genético a células madre en modelos de ratón mediante nanopartículas lipídicas. Nuestro equipo está trabajando febrilmente por un futuro en el que los pacientes con cáncer no sean envenenados por su tratamiento, sino que sean tratados con medicina genética que les permita recibir una dosis curativa de radiación.
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