Estamos desarrollando herramientas CRISPR que pueden extenderse a través del músculo cardíaco para futuras terapias.
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Las terapias de edición del genoma basadas en la administración del complejo Cas9-sgRNA (RNP) tienen el potencial de revolucionar la medicina y actualmente se están investigando como tratamientos para una gran cantidad de enfermedades genéticas. Sin embargo, un desafío clave que limita el desarrollo de terapias basadas en Cas9 RNP es su difusión limitada a través de los tejidos. Desarrollar vehículos de administración de RNP que puedan resolver el problema de la difusión tisular es un desafío, ya que actualmente se examinan nuevos enfoques en modelos de cultivo celular transformados que no reflejan con precisión el in vivo medio ambiente. El objetivo de este proyecto es evaluar las características de difusión y la capacidad de edición de genes espacial de diferentes vehículos de administración Cas9 en sistemas microfisiológicos cardíacos, que son cultivos de células 3D anatómicamente relevantes que son más precisos fisiológicamente que los modelos tradicionales de cultivo celular.
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Obtenga más información sobre el colectivo de entrega IGI, un esfuerzo colaborativo que trabaja para desarrollar nueva tecnología para la entrega de terapias basadas en CRISPR.
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