La edición del genoma CRISPR-Cas9 es una promesa increíble para el tratamiento de enfermedades genéticas. Esta promesa no se puede cumplir por completo hasta que se superen varias barreras prácticas, incluida la orientación de la enzima terapéutica a los tejidos apropiados y la entrega eficiente al núcleo de esas células. Serían posibles innumerables terapias con el desarrollo de un medio para editar las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas (HSPC) y las células T de manera conveniente y eficaz. Pero para estos tipos de células, la tecnología actual se limita a engorrosas ex vivo edición. La capacidad de editar componentes sanguíneos y HSPC. in vivo sería transformador, ya que permitiría la entrega sistémica de componentes de edición dirigidos a tipos de células específicos y aumentaría drásticamente la utilidad terapéutica de la edición del genoma.

Para lograr este potencial de edición del genoma, estamos desarrollando una plataforma novedosa para la entrega específica no tóxica de Cas9 a células madre de la médula ósea humana y células inmunes. Esta tecnología se basará en unir Cas9 a un anticuerpo que promueve la internalización específica de la célula, un proceso habilitado por modificaciones realizadas en la superficie de la enzima Cas9. Además de facilitar sencillo ex vivo y in vivo edición de células T y HSPC para eliminar genes defectuosos (la edición de "corte"), esta plataforma permitirá la entrega específica de células de ADN del donante para reparar de manera controlable el gen (la edición de "pegar"). El enfoque resultante para la edición del genoma de células inmunes humanas y HSPC permitirá una plataforma más práctica y potencialmente administrada por vía intravenosa que permitirá terapias sin precedentes para inmunodeficiencias primarias, VIH, anemia de células falciformes, cáncer y más.

---

Obtenga más información sobre el colectivo de entrega IGI, un esfuerzo colaborativo que trabaja para desarrollar nueva tecnología para la entrega de terapias basadas en CRISPR.