Resumen del proyecto

Estamos creando un producto de células T con corrección genética para un paciente con una enfermedad autoinmune genética grave.

Este trabajo la traducción avances recientes en CRISPR-Cas9-basado en humanos célula T edición en generación de una novela gen-Terapia de células T reguladoras corregidas (gcTreg). Estos gcTregs se desarrollarán inicialmente para el tratamiento de una familia con un síndrome autoinmune progresivo causado por mutaciones en el gen IL2RA. IL2RA es una superficie proteína importante para la función de las células T reguladoras (Tregs), un tipo de sistema inmunológico (SCD por sus siglas en inglés), que juega un papel fundamental en la prevención de la autoinmunidad y la inflamación excesiva. Los pacientes con mutaciones en IL2RA desarrollan un síndrome autoinmune progresivo y a menudo grave.

Hemos desarrollado una estrategia de corrección genética para el hermano más gravemente afectado en una familia con deficiencia de IL2RA. Las Treg se aislarán de la sangre periférica de este paciente, se corregirán genéticamente, se expandirán ex vivoy luego reinfundido en el contexto de un ensayo clínico de fase 1. Actualmente estamos en desarrollo preclínico y hemos iniciado interacciones positivas con la FDA.

 

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