El descubrimiento de moduladores farmacológicos del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) ha transformado el panorama para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en todo el mundo. Una fracción sustancial de los pacientes con FQ puede beneficiarse del ivacaftor de molécula pequeña y sus fármacos asociados. Sin embargo, alrededor del 10 por ciento de los pacientes no son elegibles para dicha terapia, ya sea porque su genotipo CFTR es refractario a los medicamentos existentes o porque no pueden tolerar la terapia moduladora4. Para estos pacientes, existe una necesidad urgente de estrategias alternativas para restaurar la función CFTR.

Nuestros objetivos para este proyecto son (1) desarrollar vehículos de administración que puedan transducir editores de base en células HBE primarias, (2) establecer la edición de base en el modelo ALI diferenciado de epitelio de las vías respiratorias y (3) entregar editores de base para la corrección in vivo de un Mutación CFTR.

Este proyecto es parte del programa de investigación Advancing Delivery of Novel Genome Editing Enzymes to Correct Orphan CF Mutations (PI general: Urnov). Ver también Evaluación celular específica de la entrega y edición por editores de base adaptados a la fibrosis quística.

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Obtenga más información sobre el colectivo de entrega IGI, un esfuerzo colaborativo que trabaja para desarrollar nueva tecnología para la entrega de terapias basadas en CRISPR.