Genómica
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Ingeniería de exosomas para entregar CRISPR-Cas9 para la edición del genoma en células y tejidos diana
Investigador principal
Proyecto terminado
Estamos diseñando un sistema de tráfico molecular de origen natural para entregar reactivos CRISPR a las células humanas.
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La edición del genoma promete una revolución en la manipulación de genes en organismos vivos de plantas y animales. Los genes que codifican las funciones de edición pueden introducirse en las células para diseñar cambios, pero la persistencia de estos genes puede causar problemas a medida que las células se convierten en organismos multicelulares. Idealmente, un método para introducir la endonucleasa de ADN, Cas9, y los ARN guía que promueven cambios específicos del genoma, dirigirían estas moléculas al núcleo celular. Existen métodos para hacer esto, pero la captación celular dirigida y la entrega de estas moléculas al núcleo es ineficaz e imprecisa. Por lo tanto, sería ideal un vehículo de distribución capaz de dirigir la introducción de funciones de edición en células específicas en un organismo multicelular.
La mayoría de las células fabrica pequeñas vesículas de membrana que exportan proteínas seleccionadas y pequeños ARN al espacio extracelular. Alguna evidencia sugiere que estas vesículas extracelulares (EV o exosomas) transmiten su contenido a las células receptoras para controlar la expresión génica y el comportamiento celular. Varias empresas de biotecnología de nueva creación están explorando el potencial de los vehículos eléctricos como vehículos de administración de medicamentos. Una ventaja particular de los vehículos eléctricos es que son productos naturales de las membranas celulares, por lo que pueden permanecer inmunológicamente privilegiados cuando se introducen en un organismo huésped. Nuestro laboratorio está intentando diseñar el empaquetado selectivo de Cas9 y guiar los ARN hacia los vehículos eléctricos utilizando señales de clasificación que hemos identificado que promueven la captura selectiva de proteínas de membrana y ARN pequeños. El plan es mejorar la eficiencia y la especificidad tisular de los EV mediante la incorporación de receptores de superficie de membrana y proteínas de fusión de membrana que se sabe que promueven la absorción de membrana en los procesos celulares normales.
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