Estamos probando una estrategia para mejorar la administración terapéutica de CRISPR con virus agregando una proteína que ayuda a los virus a ingresar a las células.
COMPARTIR:
El virus adenoasociado recombinante (rAAV) es actualmente el vehículo de administración más común para terapias génicas. Se considera que el sistema de edición del genoma CRISPR empaquetado en cápsides de AAV es potencialmente muy prometedor para transformar el futuro de la terapia génica. Uno de los grandes obstáculos en el campo que limita su uso generalizado es la entrega eficiente de material genético en diferentes tipos de células. Un factor crucial que determina la liberación de AAV es la presencia de receptores de cápside de AAV en las membranas celulares que facilitan la unión e internalización de las partículas de AAV. Decidimos abordar este desafío mediante la entrega de un 'receptor pan AAV' a los tejidos diana para mejorar el acceso de CRISPR-rAAV en diferentes tipos de células. Este enfoque promete superar un obstáculo importante en la entrega y lograr el nivel de expresión del componente CRISPR requerido para una óptima in vivo eficiencia de edición.
Comparte este proyecto: