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Terapias innovadoras de edición del genoma: facilitando las vías reguladoras y la comprensión de los sujetos de investigación
Resumen del proyecto
Estamos explorando algunas de las cuestiones regulatorias y éticas que surgen con los nuevos ensayos clínicos de edición del genoma.
Los avances tecnológicos recientes han ampliado rápidamente la escala y el alcance de los programas de investigación para desarrollar terapias utilizando edición del genoma basado en CRISPR. Los diseños de productos diversos y complejos, los diversos campos de aplicaciones y la experiencia clínica limitada complican el proceso de desarrollo de fármacos. El traducción of genoma, Por lo tanto, editar tecnologías para convertirlas en terapias efectivas requiere una innovación sustancial en los ensayos clínicos y los procesos de supervisión regulatoria relacionados. Nuestro proyecto tiene dos ramas que en conjunto ayudarán (i) a abordar algunos de los desafíos científicos en la vía regulatoria a medida que la investigación de edición del genoma pasa de la mesa de trabajo a la cabecera de la cama, y (ii) dilucidar y tratar de abordar algunas de las cuestiones éticas que surgen al reconocer las necesidades, vulnerabilidades y aspiraciones de los participantes en ensayos clínicos en etapa inicial.
Una rama de nuestro proyecto explorará cómo los equipos de colaboración que incluyen reguladores, científicos académicos y de la industria, médicos y defensores de los pacientes pueden identificar e implementar una vía reguladora acelerada científicamente sólida y éticamente reflexiva para las terapias de edición del genoma. Este enfoque buscará mejorar el proceso de revisión convencional que implica esfuerzos competitivos de “hacerlo solo” en los que la supervisión se realiza mediante el diálogo entre una agencia reguladora y una empresa específica interesada en el desarrollo de un medicamento específico. Los resultados de la investigación no se comparten, lo que genera redundancia e ineficiencia en el sistema.
La segunda parte de nuestro proyecto explora un problema crucial sin resolver en la ética de la investigación: carecemos de un modelo adecuado para el consentimiento informado ético para los pacientes con problemas de salud muy graves que ingresan a los ensayos clínicos de Fase 1. Por ejemplo, entre el 60% y el 90% de los pacientes de los ensayos oncológicos de fase 1 están motivados por la creencia de que es muy probable que el ensayo beneficie (o cure) su afección médica. Sin embargo, estos ensayos tienen solo un 5% de posibilidades de proporcionar incluso un pequeño beneficio médico. ¿Cómo puede el campo de la terapia de edición del genoma evitar los graves déficits de consentimiento informado en oncología, neurología y otros ensayos clínicos de fase 1? No podemos aplicar lo que hemos aprendido de estos otros campos sin una base empírica adecuada en el contexto de la participación en ensayos de edición del genoma. Con ese fin, estamos llevando a cabo un estudio cualitativo de las expectativas de las personas que buscan o pueden participar en ensayos tempranos de terapia de edición del genoma. Además, necesitamos un trabajo normativo para abordar los puntos en común y las diferencias entre los obstáculos ya bien descritos para la comprensión y el consentimiento de los participantes en la investigación y los ensayos de terapias médicas innovadoras y los que descubrimos en nuestro estudio empírico. Halpern y Yarborough se basarán en sus estudios previos sobre la forma en que las emociones moldean las creencias sobre los estados de salud futuros (Halpern) y la forma en que los malentendidos de las pruebas previas a la Fase 1 también pueden interferir con el consentimiento informado adecuado en pacientes neurológicos (Yarborough) para desarrollar un análisis normativo de la mejor manera de mitigar la estimación errónea terapéutica en los ensayos de terapia de edición del genoma.