Descripción general del proyecto

Estamos desarrollando una nueva forma de enviar enzimas de edición del genoma a células específicas que necesitan corrección, lo que con suerte nos permitirá tratar enfermedades de la sangre como la anemia de células falciformes.

CRISPR-Cas9 edición del genoma es increíblemente prometedor para el tratamiento de enfermedades genéticas. Esta promesa no podrá cumplirse plenamente hasta que se superen varias barreras prácticas, incluida la focalización de los objetivos terapéuticos. enzima a los tejidos apropiados y una entrega eficiente al núcleo de esas células. Sería posible desarrollar una gran cantidad de terapias con el desarrollo de un medio para editar células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas (HSPC) y las células T de manera cómoda y eficaz. Pero para estos (SCD por sus siglas en inglés), tipos, la tecnología actual se limita a engorrosos ex vivo edición. La capacidad de editar componentes sanguíneos y HSPC. in vivo sería transformador, ya que permitiría la administración sistémica de componentes de edición dirigidos a tipos de células específicos y aumentaría drásticamente la utilidad terapéutica de genoma, edición.

Para lograr este potencial de edición del genoma, estamos desarrollando una plataforma novedosa para la administración específica y no tóxica de Cas9 A la médula ósea humana células madre y células inmunes. Esta tecnología se basará en unir Cas9 a un anticuerpo que promueve la internalización específica de la célula, un proceso posible mediante modificaciones realizadas en la superficie de la enzima Cas9. Además de facilitar una sencilla ex vivo e in vivo Edición de células T y HSPC para eliminar genes defectuosos (edición de "corte"), esta plataforma permitirá la administración de genes de donantes específicos para cada célula. letra singular para reparar de forma controlada el gen (la edición de “pega”). El enfoque resultante para la edición del genoma de células inmunes humanas y HSPC permitirá una plataforma más práctica y potencialmente administrada por vía intravenosa que permitirá terapias sin precedentes para inmunodeficiencias primarias, VIH, enfermedad de células falciformes, células cancerosas, y más.

Ross Wilson

Obtenga más información sobre el colectivo de entrega IGI, un esfuerzo colaborativo que trabaja para desarrollar nueva tecnología para la entrega de terapias basadas en CRISPR.