Descripción general del proyecto

Estamos desarrollando editores básicos capaces de corregir una mutación en la fibrosis quística (FQ) que no responde a los fármacos actuales y diseñando vehículos de administración adaptados al tratamiento de la FQ.

El descubrimiento de moduladores farmacológicos del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) ha transformado el panorama para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en todo el mundo. Una fracción sustancial de los pacientes con FQ puede beneficiarse del ivacaftor de molécula pequeña y sus fármacos asociados. Sin embargo, alrededor del 10 por ciento de los pacientes no son elegibles para dicha terapia, ya sea porque su genotipo CFTR es refractario a los medicamentos existentes o porque no pueden tolerar la terapia moduladora. Para estos pacientes, existe una necesidad urgente de estrategias alternativas para restaurar la función CFTR.

Nuestros objetivos para este proyecto son (1) desarrollar bases editores correspondientes a mutaciones de CFTR que actualmente están fuera del alcance de ivacaftor y sus fármacos asociados, (2) desarrollar un proceso para la evaluación específica de células de la edición realizada por los editores de bases específicos de CF desarrollados en el Objetivo 1, y (3) utilizar un modelo animal de CF para pruebas preclínicas de los enfoques desarrollados y refinados en los Objetivos 1 y 2.

Obtenga más información sobre el colectivo de entrega IGI, un esfuerzo colaborativo que trabaja para desarrollar nueva tecnología para la administración de terapias basadas en CRISPR.