Hacer que las terapias genéticas sean asequibles y accesibles: nuevas recomendaciones del IGI

En 2022, el Equipo de Impacto Público de IGI lanzó un proyecto del Grupo de Trabajo sobre Asequibilidad (ATF) de un año de duración destinado a resolver uno de los desafíos más difíciles para genómico medicamentos: precio.

"Parte de la misión del IGI es hacer que los medicamentos genómicos sean asequibles y accesibles para cualquiera que pueda beneficiarse de ellos", dice Melinda Kliegman, Directora de Impacto Público del IGI. “Estamos en un momento emocionante donde CRISPR está permitiendo tratar o incluso curar enfermedades genéticas. La tragedia será que sean inaccesibles para quienes más los necesitan debido al precio”.

Con el apoyo de la Fundación Benéfica Doris Duke, arnold empresas y La Fundación Armstead-Barnhill para la Anemia de Células Falciformes, el Equipo de Impacto Público reunió a 30 expertos de diversos campos, incluidos no solo ingeniería del genoma, sino economía, manufactura, capital de riesgo, propiedad intelectual y más. A través de una serie de reuniones, los miembros de la ATF buscaron primero comprender qué implica la fijación de precios de los medicamentos genómicos. Actualmente, terapias genéticas puede tener un precio de más de 3 millones de dólares por paciente, pero el grupo de trabajo creó lo que llaman el “modelo 10 veces menos” que podría reducir los precios actuales de las terapias genómicas en un factor de 10.

El equipo examinó los costos de desarrollo, fabricación y consideró enfoques alternativos para el manejo de la propiedad intelectual, así como modelos organizativos alternativos para el desarrollo de fármacos con el fin de crear una hoja de ruta para el IGI y otras instituciones académicas que comparten el objetivo de desarrollar productos genómicos asequibles y accesibles. terapias

“Nuestro enfoque está en la accesibilidad para personas de bajos ingresos que viven en los Estados Unidos, y también en la accesibilidad para personas de países de ingresos bajos y medianos. Esto es particularmente crucial para la hoz. (SCD por sus siglas en inglés), enfermedad, que es uno de nuestros proyectos emblemáticos”, afirma Kliegman. “Si bien hay alrededor de 100,000 estadounidenses que viven con anemia falciforme, desde una perspectiva global, el África subsahariana en realidad tiene la incidencia más alta. Este es el primer informe que analiza la cuestión de la asequibilidad en el contexto de los países de ingresos bajos y medios y estamos entusiasmados de impulsar la conversación”.

La fundadora de IGI, Jennifer Doudna, es optimista de que la industria va en la dirección correcta, incluso si los precios inicialmente son demasiado altos. “Estoy seguro de que podemos llegar a un punto en el que la edición del genoma llegue a todos los que se beneficiarían más”, dice Doudna. “Los sistemas de salud deberían ayudarnos a darnos cuenta de la posibilidad de una cura en lugar de crear barreras financieras”.

Para obtener más información sobre la ATF y leer el informe completo de la ATF con recomendaciones sobre cómo reducir los precios de las terapias genómicas, haga clic aquí. 

By Hope Henderson

Hope Henderson tiene un Bachillerato en Biología de la Universidad de Brown y un Doctorado en Biología Celular y Molecular de la Universidad de California, Berkeley. Se incorporó al IGI en 2019 para trabajar en comunicación científica. Además de ser la escritora principal del IGI, planifica la estrategia de contenido y administra las redes sociales, la ilustración y la traducción del IGI.