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Hacer que las terapias genéticas sean asequibles y accesibles: nuevas recomendaciones del IGI
En 2022, el Equipo de Impacto Público de IGI lanzó un proyecto del Grupo de Trabajo de Asequibilidad (ATF) de un año de duración destinado a resolver uno de los desafíos más difíciles para los medicamentos genómicos: el precio.
“Parte de la misión de IGI es hacer que los medicamentos genómicos sean asequibles y accesibles para cualquiera que se beneficie de ellos”, dice Melinda Kliegman, Directora de Impacto Público de IGI. “Estamos en un momento emocionante en el que CRISPR hace posible tratar o incluso curar enfermedades genéticas. La tragedia será si son inaccesibles para quienes más los necesitan debido al precio”.
Con el apoyo de la Fundación Benéfica Doris Duke, arnold empresas e La Fundación Armstead-Barnhill para la Anemia de Células Falciformes, el equipo de impacto público reunió a 30 expertos de diversos campos, incluidos no solo la ingeniería del genoma, sino también la economía, la fabricación, el capital de riesgo, la propiedad intelectual y más. A través de una serie de reuniones, los miembros de la ATF buscaron primero entender qué implica el precio de los medicamentos genómicos. Actualmente, las terapias génicas pueden tener un precio de más de $ 3 millones por paciente, pero el grupo de trabajo creó lo que llaman el "Modelo 10x Less" que podría reducir los precios actuales de las terapias genómicas en un factor de 10.
El equipo examinó los costos de desarrollo, fabricación y consideró enfoques alternativos para el manejo de la propiedad intelectual, así como modelos organizativos alternativos para el desarrollo de fármacos con el fin de crear una hoja de ruta para el IGI y otras instituciones académicas que comparten el objetivo de desarrollar productos genómicos asequibles y accesibles. terapias
“Nuestro enfoque está en la accesibilidad para personas de bajos ingresos que viven en los Estados Unidos, y también en la accesibilidad para personas en países de ingresos bajos y medios. Esto es particularmente crucial para la enfermedad de células falciformes, que es uno de nuestros proyectos emblemáticos”, dice Kliegman. “Si bien hay alrededor de 100,000 XNUMX estadounidenses que viven con la enfermedad de células falciformes, desde una perspectiva global, el África subsahariana en realidad tiene la incidencia más alta. Este es el primer informe que analiza el tema de la asequibilidad en el contexto de los países de ingresos bajos y medianos y estamos entusiasmados de impulsar la conversación”.
La fundadora de IGI, Jennifer Doudna, es optimista de que la industria va en la dirección correcta, incluso si los precios inicialmente son demasiado altos. “Estoy seguro de que podemos llegar a un punto en el que la edición del genoma llegue a todos los que se beneficiarían más”, dice Doudna. “Los sistemas de salud deberían ayudarnos a darnos cuenta de la posibilidad de una cura en lugar de crear barreras financieras”.
Para obtener más información sobre la ATF y leer el informe completo de la ATF con recomendaciones sobre cómo reducir los precios de las terapias genómicas, pulse aquí.
