La pasante de comunicación científica de pregrado, Mira Cheng, se sienta con los oradores del semanario Serie de seminarios IGI para discutir sus innovaciones, motivaciones y pasatiempos eclécticos.
David Schaffer es profesor de UC Berkeley, director de Berkeley Células Madre Center y cofundador de 4D Molecular Therapeutics. Entrevisté al Dr. Schaffer cuando habló en el IGI el 5 de febrero de 2019. A continuación, aparece una versión abreviada de nuestra conversación.
MC: ¿Podría describir brevemente su viaje hacia la ciencia y su trayectoria profesional?
DS: “Vengo de una familia científica y médica: mi padre es un profesor jubilado y mi madre era una doctora en desarrollo de fármacos con compañías farmacéuticas. Desde muy temprana edad supe que quería ingresar a la ciencia en un área que tenía que ver con la biología y la medicina. Todavía no estaba seguro de si iba a ser en la academia o en la industria, pero realmente me concentré en la ingeniería molecular de medicamentos novedosos como carrera ".
MC: ¿Quiénes fueron sus modelos a seguir durante todo el viaje?
DS: "Padres, eso es un cliché, supongo, pero jugaron un papel muy importante, ver que ambos triunfaron en diferentes direcciones, academia versus industria".
MC: ¿Cómo llegaste a trabajar en el proyecto que presentas hoy?
DS: “Empecé a trabajar en el área de terapias de genes cuando estaba en la escuela de posgrado. Me gusta correr riesgos, y en ese momento sentí que quería abordar una nueva área. Las dos áreas entre las que estaba eligiendo eran la ingeniería de anticuerpos y la ingeniería. gen vehículos de suministro para terapia génica. Me gustó este concepto de terapia génica, esta idea de usar letra singular como medicina. En esa etapa [la terapia génica] era completamente nueva y decidí arriesgarme. ¡No me he arrepentido desde entonces! "
MC: ¿Qué esperas lograr con este proyecto?
DS: "Quiero curar enfermedades humanas".
MC: El campo de la terapia génica ha estado rodeado de tanta exageración, y algunos lo critican por no haberlo cumplido. ¿Cuál es tu respuesta?
DS: “Existe este [gráfico] llamado curva de Gartner, donde inicialmente se inventa una idea y hay mucho entusiasmo en ese campo, la exageración vuela un poco alto. Y luego llega un punto en el que la gente reconoce que esto es difícil. El campo se reduce a la realidad por un tiempo. Luego, gradualmente, la gente continúa superando los obstáculos tecnológicos que se encuentran en el campo y comienza a tener éxito nuevamente. Esa curva se desarrolló originalmente para la tecnología, pero lo mismo ocurre con todas las generaciones de atención médica. En el campo de la terapia génica, la fase de exageración fue en la década de 1990 y principios de la de 2000. Luego tuvimos una serie de ensayos clínicos que no tuvieron éxito, el campo se redujo, algunas personas se mantuvieron firmes y lo empujaron hasta el punto en el que ahora está teniendo éxito. Definitivamente está en alza en este momento, el tiempo dirá qué tan grande se volverá. Creo que en esta etapa tenemos éxitos que poder señalar ”.
MC: ¿Qué piensa sobre el alto costo de las terapias genéticas y las posibles desigualdades en la atención médica que podrían resultar?
DS: “Creo que la terapia génica tiene el potencial de reducir el costo de la atención médica. El mejor ejemplo de esto en este momento es la hemofilia B. La hemofilia es una enfermedad causada por mutaciones en genes que codifican factores de coagulación sanguínea. Hay versiones recombinantes de estos proteínas creado por compañías farmacéuticas, pero estos son increíblemente caros. Una estimación muy conservadora en el campo es que cuesta una cantidad de por vida de alrededor de 12 millones de dólares pagar por alguien con hemofilia. Hasta ayer, una empresa dosificó a su primer paciente en un ensayo clínico de fase III de terapia génica. Si se aprueba, surge la pregunta: ¿cómo va a fijar el precio de ese medicamento? Independientemente, será más barato que el estándar de atención actual ".
MC: ¿Dónde ve su campo en diez años?
DS: “Veo un número creciente de aprobaciones de medicamentos que van a cambiar la vida de las personas, esa es definitivamente mi esperanza. Además, creo que el campo también comenzará a perseguir objetivos de enfermedades más difíciles. Tal vez el siguiente nivel de dificultad sea donde no necesito agregar un gen, necesito borrar un gen. Y luego podemos empezar a pensar en buscar enfermedades más complicadas, donde la biología de la enfermedad es lo suficientemente compleja como para que no sepamos necesariamente cuál es el objetivo. Independientemente, creo que el campo tendrá un impacto cada vez mayor en la salud humana ”.
MC: ¿Qué inspiró su decisión de entrar en la industria y fundar empresas?
DS: “Co-fundé tres empresas, la empresa más grande es 4D Molecular Therapeutics. 4D aprovechó esta capacidad para crear mejoras sustancialmente virus para llevar medicamentos de ADN a células, y comenzó a industrializarlo, para llevarlo a ensayos clínicos en humanos. La compañía se fundó a principios de 2014, y ha crecido y avanzado la tecnología hasta el punto en que deberíamos estar entrando en ensayos clínicos en humanos en cuestión de meses ".
MC: ¿Cómo equilibra la supervisión de sus empresas y la gestión de su laboratorio?
DS: “Mi laboratorio siempre será mi prioridad, pero dicho esto, poder trabajar con la empresa realmente ha beneficiado al laboratorio en un par de formas. Me ha enseñado sobre los próximos pasos del desarrollo de fármacos y eso ha ayudado a dar forma a la investigación en nuestro laboratorio. Y también motivó mucho a la gente del laboratorio; puedo decir que, por primera vez, algo que un estudiante de posgrado creó hace unos años está en un ser humano ".
MC: ¿Qué es algo que haces mucho que la gente no necesariamente esperaría?
DS: "Escalada en roca, principalmente en gimnasios de la zona, pero también al aire libre".
MC: ¿Cuáles son algunos de tus otros pasatiempos?
DS: “Escucho mucho la política, creo que la ciencia es algo que no debería estar ocurriendo en una torre de marfil. Es algo que está integrado con la sociedad, y muchas de las decisiones que nuestro país debe tomar deben estar fundamentadas científicamente. También leo mucho, principalmente ficción. Y tengo dos hijos maravillosos, que son una maravilla ".
MC: Si pudieras describirte a ti mismo en tres palabras, ¿cuáles serían?
DS: "Enérgico, motivado, arriesgado".
MC: Si pudieras escuchar una conversación entre dos personas (vivas o muertas), ¿quién sería?
DS: "Curiosamente, Obama y Trump".
MC: ¿Qué te hubiera gustado haberle dicho a tu yo más joven?
DS: “Para llegar a las personas que son superiores a mí con más frecuencia. Hay muchas personas que siempre van a tener más experiencia que tú, y estas son personas fantásticas de las que aprender. Creo que inicialmente, cuando llegué a Berkeley, sentí que acercarme a ellos era de alguna manera admitir que había algo que no sabía. Durante los últimos 15 años que he estado aquí, [he llegado a] reconocer que hay algunos colegas estupendos que están realmente comprometidos intelectualmente y quieren ayudar; esos se han convertido en amistades estupendas ".
