Publicado hoy en Nature Biotechnology, un nuevo artículo del postdoctorado de IGI David Colognori, la bioinformática de IGI Marena Trinidad y la fundadora de IGI Jennifer Doudna desarrolla el CRISPR-Sistema CSM para uso en humanos y otros eucariotas células. CRISPR-CSM es un sistema CRISPR de tipo III, que tiene como objetivo moléculas de ARN para el corte y la degradación. A diferencia de otras tecnologías dirigidas al ARN, CRISPR-CSM puede alcanzar el ARN tanto dentro como fuera del núcleo, incluidos los ARNm que se utilizan para producir proteínas y ARN con otros tipos de funciones en la célula.
Las tecnologías dirigidas al ARN no solo se pueden utilizar para avanzar genómico investigación, pero se están desarrollando activamente para su uso como terapias humanas en condiciones como la enfermedad de Huntington, donde una variante genética hace que las células produzcan proteínas tóxicas que se acumulan en grupos, interrumpiendo la función celular o para combatir el ARN virus como influenza, hepatitis C virus, virus del Ébola o coronavirus. En este momento, Doudna y su equipo están trabajando en métodos para administrar CRISPR-CSM a células humanas para futuras terapias.
Más información: Colognori, D., Trinidad, M. & Doudna, JA Direccionamiento preciso de transcritos por complejos CRISPR-Csm. Nat biotecnología (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-022-01649-9
