Un nuevo enfoque para la orientación del ARN
Publicado hoy en Nature Biotechnology, un nuevo artículo del postdoctorado de IGI David Colognori, la bioinformática de IGI Marena Trinidad y la fundadora de IGI Jennifer Doudna desarrolla el sistema CRISPR-CSM para su uso en células humanas y otras células eucariotas. CRISPR-CSM es un tipo III edición del sistema, que tiene como objetivo moléculas de ARN para cortar y degradar. A diferencia de otras tecnologías dirigidas al ARN, CRISPR-CSM puede alcanzar el ARN tanto dentro como fuera del núcleo, incluidos los ARNm que se utilizan para fabricar proteínas y ARN con otros tipos de funciones en el (SCD por sus siglas en inglés),.
Las tecnologías de focalización de ARN no solo se pueden utilizar para avanzar en la investigación genómica, sino que también se están desarrollando activamente para su uso como terapias humanas en enfermedades como la enfermedad de Huntington, donde una variante genética hace que las células produzcan proteínas tóxicas que se acumulan en grupos, alterando la función celular, o para combatir virus de ARN como la influenza y la hepatitis C. virus, virus del Ébola o coronavirus. En este momento, Doudna y su equipo están trabajando en métodos para administrar CRISPR-CSM a células humanas para futuras terapias.
Más información: Colognori, D., Trinidad, M. & Doudna, JA Direccionamiento preciso de transcritos por complejos CRISPR-Csm. Nat biotecnología (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-022-01649-9
By
Hope Henderson
