¿Cómo podemos hacer que la medicina genómica sea asequible?
El nuevo grupo de trabajo de IGI está desarrollando estrategias para garantizar que las terapias genómicas como CRISPR sean accesibles para los pacientes que las necesitan
Se aproxima una ola de aprobaciones de nuevas terapias genómicas para enfermedades genéticas. Afecciones que antes no tenían opciones de tratamiento, como la atrofia muscular espinal tipo 1, una enfermedad que paraliza a los niños y conduce a la muerte en los primeros años de vida, ahora tienen un futuro prometedor. terapias de genesUn nuevo tratamiento basado en CRISPR para la anemia falciforme (SCD por sus siglas en inglés), la enfermedad puede liberar a los pacientes de toda una vida de dolor y visitas al hospital.
¿La captura? El precio de los medicamentos genómicos oscila actualmente entre 500,000 2 y XNUMX millones de dólares por paciente. Estos son precios que muchos sistemas de salud pública no pueden pagar y muchas aseguradoras privadas no están dispuestas a cubrir, poniendo los medicamentos que cambian y salvan vidas fuera del alcance de la mayoría de las personas.
La misión de IGI es utilizar tecnologías genómicas revolucionarias para crear soluciones en la salud humana y el clima, soluciones que sean asequibles y accesibles para que realmente aborden el problema para las personas que pueden beneficiarse más.
“Todos reconocen que existe un problema y hablan de cómo los pacientes pueden pagar los medicamentos genómicos”, dice Melinda Kliegman, directora de impacto público de IGI. “Ninguna de las soluciones actuales, como crowdfunding, son soluciones reales, son solo alternativas. Y nadie habla de si los precios son justos o de cómo bajarlos”.
Para abordar este problema directamente, el IGI lanzó un Grupo de Trabajo sobre Asequibilidad de un año de duración, dirigido por Kliegman. El Grupo de Trabajo reúne a expertos del mundo académico, la industria, el gobierno, la propiedad intelectual y otros, con un doble objetivo: 1) crear un plan para implementar los estándares desarrollados por el IGI edición del terapias de manera asequible y 2) publicar una hoja de ruta que detalla los cuellos de botella y las posibles soluciones para otros que comparten el objetivo de IGI.
En general, las compañías farmacéuticas dicen que estos altos precios son necesarios para recuperar sus costos de investigación, desarrollo y fabricación y obtener ganancias. "La narrativa es que, al igual que otras nuevas tecnologías, son caras al principio, pero las mejoras con el tiempo las abaratarán", explica Lea Witkowsky, Gerente de Políticas y Compromiso de IGI y Directora Ejecutiva Interina en la nueva Centro Kavli para la Ética, la Ciencia y el Público. “El problema es que estas no son tecnologías como un teléfono celular, son tecnologías médicas, por lo que esperar a que sean más baratas no es una opción para las personas que están sufriendo ahora”.
Las compañías farmacéuticas a menudo determinan los precios de los medicamentos genómicos utilizando lo que se conoce como fijación de precios basada en el valor. En la fijación de precios basada en el valor, el precio de un producto no se basa en el costo de desarrollarlo o producirlo. En cambio, se basa en un cálculo de cuánto podría compensar los costos médicos durante la vida de una persona, combinado con la mejora de su calidad de vida. “Eso lleva a un precio de $2 millones”, dice Witkowsky. “Eso refleja, de alguna manera, lo emocionante que es un tratamiento curativo. Pero hace que los medicamentos estén fuera del alcance de muchos de los que más los necesitan. ¿Es eso, como sociedad, lo que queremos?”.
“Las conversaciones sobre precios basados en el valor también oscurecen la conversación sobre cuál es el costo real de un producto”, dice Kliegman. “Nuestra investigación indica que la diferencia entre el valor y el costo de fabricar y entregar el producto puede ser sorprendentemente grande”.
La historia se vuelve aún más compleja cuando se profundiza en las fuentes de financiación para investigaciones y ensayos clínicos innovadores: los 356 medicamentos aprobados por la FDA entre 2010 y 2019 fueron, al menos en parte, financiados con ~$230 mil millones de dinero público de los Institutos Nacionales de salud. De hecho, solo el 36 % de los ensayos clínicos están patrocinados únicamente por grupos de la industria y, a menudo, se trata de ensayos en etapas avanzadas que amplían los ensayos riesgosos en etapas iniciales financiados por grupos académicos y gubernamentales.
“Más que nunca, estamos viendo inversiones gubernamentales en medicamentos genómicos”, dice Witkowsky. “Cuando gran parte del costo del desarrollo de estas terapias en realidad corre a cargo de los fondos públicos, esa es una razón aún mayor para mantener el precio accesible”. El grupo de trabajo está abordando este tema desafiante, dirigido por miembros de IGI con experiencia en fabricación de medicamentos, propiedad intelectual y licencias, modelos de organización y financiación, y fijación de precios y acceso.
“Estamos muy entusiasmados con lo que CRISPR puede hacer y el ensayo de células falciformes del Consorcio de la UC que comenzará a inscribir a pacientes voluntarios este año”, dice la fundadora de IGI, Jennifer Doudna. “Pero una cura no es realmente una cura si las personas que la necesitan no pueden pagarla. Es crucial que abordemos este tema difícil ahora para que podamos hacer llegar estos medicamentos a las personas que los necesitan en todo el mundo”.
Para fines de 2022, el grupo de trabajo compartirá su plan para ofrecer las nuevas terapias de edición del genoma de IGI a precios asequibles, así como una hoja de ruta de estrategias para otros en la industria que comparten los objetivos de IGI.
El Grupo de Trabajo de Asequibilidad de IGI cuenta con el apoyo de fondos de la Fundación Benéfica Doris Duke, Arnold Ventures y la Fundación de la Familia Armstead-Barnhill para la Anemia de Células Falciformes.
By
Hope Henderson
