Hacer que los medicamentos genómicos sean asequibles

Una ola de aprobaciones para nuevos genómico Se acercan las terapias para las enfermedades genéticas. Las condiciones que anteriormente no tenían opciones de tratamiento, como la atrofia muscular espinal 1, una enfermedad que paraliza a los niños y conduce a la muerte en la primera infancia, ahora tienen un prometedor terapias de genes. Un nuevo CRISPRtratamiento basado en la hoz (SCD por sus siglas en inglés), la enfermedad puede liberar a los pacientes de toda una vida de dolor y visitas al hospital.

¿La captura? La etiqueta de precio para genómico medicamentos actualmente oscila entre $ 500,000 y $ 2 millones por paciente. Estos son precios que muchos sistemas de salud pública no pueden pagar y muchas aseguradoras privadas no están dispuestas a cubrir, poniendo los medicamentos que cambian y salvan vidas fuera del alcance de la mayoría de las personas.

Una cura no es realmente una cura si las personas que la necesitan no pueden pagarla. Es crucial que abordemos este tema difícil ahora para que podamos hacer llegar estos medicamentos a las personas que los necesitan en todo el mundo. –Jennifer Doudna

Para abordar este problema directamente, el IGI lanzó un Grupo de Trabajo de Asequibilidad de un año de duración, dirigido por Kliegman. El grupo de trabajo, que tuvo su reunión final a mediados de octubre, reunió a expertos académicos, industriales, gubernamentales y de propiedad intelectual con un doble objetivo: 1) crear un plan para entregar CRISPR terapias de manera asequible y 2) publicar una hoja de ruta que detalla los cuellos de botella y las posibles soluciones para otros que comparten el objetivo de IGI. 

“Todos reconocen que existe un problema y hablan de cómo los pacientes pueden pagar los medicamentos genómicos”, dice Melinda Kliegman, directora de impacto público de IGI. “Ninguna de las soluciones actuales, como crowdfunding, son soluciones reales, son solo alternativas. Y nadie habla de si los precios son justos o de cómo bajarlos”.

Para fines de 2022, el grupo de trabajo compartirá su plan para ofrecer las nuevas terapias de edición del genoma de IGI a precios asequibles, así como una hoja de ruta de estrategias para otros en la industria que comparten los objetivos de IGI.

El Grupo de Trabajo de Asequibilidad de IGI cuenta con el apoyo de fondos de la Fundación Caritativa Doris Duke, Arnold Ventures y la Fundación de la Familia Armstead-Barnhill para Sickle Celular Anemia.