IGI se asocia con el nuevo Centro de Excelencia en Investigación Genómica Terapéutica del MRC

La colaboración internacional a largo plazo se centrará inicialmente en terapias genéticas para trastornos de la sangre, los ojos y el cerebro.

El Consejo de Investigación Médica del Reino Unido (MRC) anunció hoy El lanzamiento de sus dos primeros Centros de Excelencia en Investigación (CoRE), que desarrollarán nuevas terapias avanzadas y transformadoras para enfermedades que actualmente no tienen tratamiento. Los nuevos CoRE recibirán hasta 50 millones de libras cada uno durante 14 años. Genómica El instituto se ha asociado con el nuevo centro de investigación genómica terapéutica del MRC, cuyo objetivo es transformar el diagnóstico y el tratamiento de los trastornos genéticos al permitir el desarrollo masivo de terapias genéticas de vanguardia. El objetivo es desarrollar terapias para muchos trastornos genéticos devastadores que actualmente no tienen tratamiento, como los trastornos raros que causan convulsiones graves en los bebés y retraso del desarrollo neurológico, ciertos tipos de ceguera y trastornos inmunológicos y trastornos neurológicos graves como la enfermedad de Huntington.

Los recientes avances en genómica y la primera generación de terapias genéticas han comenzado a revolucionar el tratamiento de algunos trastornos genéticos. Sin embargo, el proceso de creación, prueba y aprobación de cada nueva terapia es demasiado lento y costoso para permitir el desarrollo de tratamientos para los miles de trastornos genéticos que se diagnostican. Para superar esto, el Centro se propone desarrollar procesos para tomar terapias genéticas exitosas y reprogramarlas para tratar nuevos trastornos. El nuevo Centro también utilizará métodos de inteligencia artificial para permitir a los científicos procesar enormes cantidades de datos genéticos de pacientes a una profundidad previamente inimaginable.

“La reprogramación de terapias genéticas tiene el potencial de tratar miles de trastornos genéticos. El nuevo centro ayudará a crear un cambio de paradigma en el conocimiento, la infraestructura, la tecnología y la regulación de la industria para que podamos crear terapias seguras y efectivas personalizadas para el paciente en masa”, afirma el profesor Stephan Sanders, quien es codirector del nuevo CoRE del MRC en Genómica Terapéutica y la profesora Deborah Gill de la Universidad de Oxford.

El Centro se está asociando con investigadores del Innovative Genomics Institute, incluida la fundadora del IGI, Jennifer Doudna, directora de tecnología y Traducción Fyodor Urnov y el director del laboratorio clínico, Petros Giannikopoulos, así como colaboradores de otros institutos de investigación internacionales y socios clave de la industria.

“Tan pronto como descubramos qué gen crianza de organismos con mutación deseada está causando una enfermedad, necesitamos técnicas establecidas para crear rápidamente un tratamiento específico y accesible. En este momento, conseguir que cada terapias de genes “Aprobar una terapia genética es un proceso multimillonario que empieza desde cero cada vez, aunque muchos de los pasos sean los mismos. Esto no es económico para las enfermedades raras y no es necesario en la mayoría de los casos”, afirma Doudna. “Necesitamos encontrar una forma de desarrollar terapias genéticas a precios asequibles y tenemos que trabajar con los reguladores y la industria para que esto suceda”.

Los investigadores se centrarán inicialmente en el desarrollo de terapias genéticas para trastornos de la sangre, los ojos y el cerebro. Los conocimientos adquiridos en el tratamiento de estos trastornos se difundirán ampliamente, lo que permitirá que varios grupos de investigación amplíen estos enfoques a un número cada vez mayor de trastornos y órganos.

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