IGI cumple 10 años: 10 logros clave
Una mirada retrospectiva a una década apasionante para CRISPR y el IGI
El 4 de febrero de 2015, el IGI se lanzó oficialmente como el “Innovador Genómica Iniciativa”, una empresa conjunta entre edición del gen La coautora de la edición y aún no ganadora del Premio Nobel Jennifer Doudna y Jonathan Weissman, entonces profesor de la Universidad de California en San Francisco. Esta primera fase del IGI fue posible gracias a la financiación de la Fundación Li Ka Shing y fue el comienzo de lo que hoy conocemos como el Instituto de Genómica Innovadora.
En la última década, hemos pasado de ser una iniciativa incipiente centrada en el desarrollo de herramientas CRISPR y medicamentos genómicos a ser un instituto de investigación de pleno derecho con 35 investigadores del IGI y más de 450 miembros, que reúne a líderes en investigación básica y traslacional de UC Berkeley, UCSF, UC Davis y más allá. Nuestros investigadores están realizando un trabajo de vanguardia en el descubrimiento y desarrollo de herramientas de edición genómica; creando métodos para aplicar CRISPR a células y tejidos humanos, plantas y microbios; desarrollando terapias basadas en CRISPR para necesidades médicas no satisfechas como enfermedades genéticas raras; utilizando CRISPR para adaptar las plantas de cultivo al cambio climático y al aumento de la demanda de alimentos; y siendo pioneros en el uso de la tecnología de edición genómica para luchar contra el cambio climático a través de la captura biológica de carbono.
Para celebrar este décimo aniversario, reflexionamos sobre los logros de la última década. Siga leyendo para conocer 10 logros clave de nuestra primera década.
Descubrimiento y diseño de nuevos editores del genoma
CRISPR-Cas9 es parte de un sistema inmunológico bacteriano que Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y sus equipos diseñaron por primera vez para utilizar como un sistema programable. genoma, editor. Este enzima ha sido el motor de la revolución CRISPR durante la última década, pero no es la única herramienta de edición genómica en la ciudad. En los últimos 10 años, los investigadores del IGI han añadido enzimas adicionales al conjunto de herramientas de edición genética, incluyendo CasX e CasΦCada enzima tiene sus propias propiedades únicas, al igual que muchas otras que se han descubierto en laboratorios de todo el mundo. Los investigadores del IGI están catalogando las El creciente mundo de los editores de genomas En nuestro recurso CasPEDIA, permitiendo a los investigadores utilizar el que mejor se adapte a sus necesidades.
Profundizando en los genomas microbianos… y editándolos
Los microbios están en todas partes, dentro, sobre y alrededor de usted. Director de Microbiología de IGI, Jill Banfield —quien presentó por primera vez a Jennifer Doudna a CRISPR durante un café en 2006— ha sido pionera en formas de estudiar y secuenciar los genomas de los microbios utilizando una técnica conocida como metagenómica resuelta por el genomaEl trabajo de su equipo ha llevado a hallazgos notables, entre ellos revolucionar nuestra comprensión del árbol de la vida, encontrar pequeños sistemas CRISPR en virus masivos y descubrir la Los misteriosos “Borgs” asociado con microbios que metabolizan el metano. Con un regalo récord a través de la Proyecto TED AudaciousBanfield, Doudna y otros investigadores del IGI están creando actualmente formas de editar los genomas de los microbios dentro de comunidades complejas, o “microbiomas”, Construyendo nuevas herramientas para reducir las emisiones de carbono agrícola y mejorar la salud humana.
Apoyo a emprendedores en etapa inicial
El IGI es un instituto traslacional, lo que significa que trabajamos para asegurarnos de que nuestros descubrimientos en el laboratorio puedan convertirse en soluciones a problemas del mundo real. Desde 2017, el IGI ha acogido programas destinados a apoyar a investigadores en etapa inicial Interesados en generar un impacto a través del emprendimiento. Los investigadores apoyados por nuestros programas han llegado a dirigir empresas de biotecnología que abarcan desde la atención médica hasta la agricultura, recaudando colectivamente decenas de millones de dólares para apoyar sus emprendimientos y desarrollar soluciones a algunos de los problemas más importantes que enfrenta la sociedad.
Utilizando CRISPR para combatir el cambio climático
El IGI se lanzó inicialmente con el objetivo de combinar la investigación básica y traslacional para mejorar la salud humana. En 2017, cuando la Iniciativa de Genómica Innovadora se expandió gracias a una donación filantrópica y se convirtió en el Instituto de Genómica Innovadora, ampliamos nuestras áreas de investigación para incluir la agricultura sustentable y, en 2020, agregamos el cambio climático para cumplir mejor nuestra misión de usar CRISPR para promover el bien público. Nuestra audaz CRISPR para el cambio climático La visión es utilizar tecnología genómica para potenciar una granja de energía neta cero. reducción de las emisiones, Mejorar la captura de carbono, y ayudar a los agricultores Adaptarse a un clima cambiante.
Cuidando a nuestra comunidad con pruebas de COVID
En los primeros meses de 2020, la amenaza global de la COVID-19 unió a la comunidad científica. El IGI creó un laboratorio de pruebas de coronavirus emergente en nuestro edificio del campus de la UC Berkeley en el transcurso de solo tres semanas. Analizamos muestras de pacientes de la comunidad de la UC Berkeley, socorristas locales y personas vulnerables sin seguro ni vivienda permanente. Desarrollamos nuevos protocolos para las pruebas de COVID, lanzamos pruebas móviles para los trabajadores agrícolas de California y desarrollamos una nueva tecnología de prueba rápida. Cuando detuvimos nuestras operaciones de pruebas de COVID a fines de 2020, IGI había procesado más de 650,000 pruebas, ayudando a mantener segura nuestra comunidad de California.
Perfeccionamiento de la entrega de CRISPR
El mayor desafío en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades genéticas y de otro tipo es quizás el de llevar las terapias basadas en CRISPR a las células adecuadas en los tejidos adecuados (lo que los científicos llaman “entrega”). Consorcio de entrega, dirigido por el investigador del IGI Ross Wilson, está abordando el desafío. El consorcio está desarrollando múltiples formas de atacar medicamentos genómicos a específico (SCD por sus siglas en inglés), tipos, utilizando tanto virus como métodos de administración no virales — así como métodos que Toma prestados trucos aprendidos de los virus para dirigirse a las células y entrar en ellas. Mejorar la tecnología de administración es fundamental para garantizar el acceso a terapias asequibles basadas en CRISPR en el futuro.
Formación de científicos y reguladores en todo el mundo
Uno de los criterios principales para los proyectos del IGI es el impacto público: el potencial de nuestro trabajo para marcar una diferencia significativa en la vida de las personas. Pero somos solo un instituto, por lo que no podemos asumir todos los proyectos posibles. Para ayudar a ampliar nuestro impacto, trabajamos con ONG y agencias regulatorias de todo el mundo para realizar capacitaciones y talleres sobre la ciencia de CRISPR y las consideraciones regulatorias. A través del primer proyecto de este tipo Curso AfPBA CRISPR sobre edición genética para científicos de plantas africanos Capacitamos a científicos de toda África para aplicar CRISPR a cuestiones regionales y estamos trabajando con científicos de India, Brasil y reguladores de a traves del globo A través de oportunidades como nuestro Taller Internacional de Desarrollo de Capacidad Regulatoria para Agricultura con Genoma Editado, nuestro objetivo es poner las herramientas CRISPR a disposición de todos aquellos que puedan beneficiarse de ellas.
Poner arroz de alto rendimiento a disposición de los pequeños agricultores
El arroz es un cultivo básico para más de la mitad de la población mundial, pero la mayoría de los agricultores de los países de ingresos bajos y medios no lo cultivan. híbrido de alto rendimiento variedades porque las semillas son demasiado caras.
El investigador del IGI Venkatesan Sundaresan ha creado una solución: activar genes que permiten que el arroz crezca sin necesidad de fertilización, creando cepas clonales asequibles de arroz de alto rendimiento. Esta innovación dará Pequeños agricultores de todo el mundo acceso a semillas de calidad superior que antes estaban fuera de su alcance y ayudar a alimentar a una población creciente.
Lanzamiento de nuestro primer ensayo clínico
En los primeros días del IGI, Jennifer Doudna fue a ver a Mark Walters en la UCSF con una idea: utilizar la nueva tecnología de edición genética CRISPR para desarrollar una cura for anemia drepanocítica, y que puede beneficiar a todos los que lo necesitan. Trabajando en un consorcio con el Hospital de Niños Benioff de la UCSF y el Centro de Investigación de Células Madre Broad de la UCLA, desarrollamos una terapia que repara directamente la anemia falciforme. crianza de organismos con mutación deseadaEsperamos que al mejorar continuamente nuestro tratamiento de la anemia falciforme, podamos lograr que este y otros tratamientos similares sean más seguros y más asequibles a largo plazo. El ensayo está actualmente inscribiendo pacientes. ¡Y se espera dosificar al primer paciente este año!
Gracias por apoyarnos a lo largo de los años. Tenemos grandes planes para los próximos 10 años. ¡Estén atentos!
Vea más sobre nuestro trabajo durante el año pasado en el Informe de Impacto del IGI 2024
By
Hope Henderson
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