Los principales fondos de CIRM y NHLBI empujan la cura CRISPR de células falciformes hacia la clínica

El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI) de los NIH han otorgado $ 4.49 millones para avanzar en el esfuerzo continuo del IGI para curar la hoz célula enfermedad (SCD), alimentando el tramo final a la clínica.

Los investigadores conocen la causa molecular de la enfermedad de células falciformes (ECF) desde hace exactamente 70 años, pero no existe un tratamiento o cura universalmente aplicable. Esta enfermedad genética afecta a casi 100,000 estadounidenses y a millones más en todo el mundo. Los pacientes con ECF comparten una sola letra ADN crianza de organismos con mutación deseada que conduce a glóbulos rojos en forma de luna, en forma de hoz, que pueden bloquear los vasos sanguíneos, causando un dolor inmenso y un transporte deficiente de oxígeno por todo el cuerpo. Los pacientes actuales anticipan la esperanza de vida a mediados de los cuarenta, pero un nuevo enfoque para esta vieja enfermedad está en camino.

Desde sus inicios, el IGI ha estado desarrollando herramientas y técnicas para tratar la ECF de forma segura y eficaz. Esta financiación se basa en una 4 millones de dólares inversión de CIRM, que apoyó el trabajo fundamental de Jacob Corn para refinar CRISPR-Cas9 edición y revertir la mutación de la hoz. Otros estudios mejoraron la eficiencia de insertar una secuencia genética sana. Los estudios sinérgicos en otras áreas del programa IGI han mejorado simultáneamente la la seguridad y precisión de edición del genoma basado en CRISPR. La culminación de estos esfuerzos es un enfoque que es capaz de corregir la mutación SCD en una proporción de células madre que debería ser lo suficientemente alto como para producir un beneficio sustancial en pacientes con anemia drepanocítica. Ahora, con la financiación reciente de CIRM y NHLBI, el IGI tiene como objetivo llevar esta nueva terapia a los pacientes.

“La anemia de células falciformes es un importante desafío de salud pública sin opciones actuales para un tratamiento eficaz y sostenible. CRISPR es una oportunidad única en la vida para curar esta enfermedad a nivel molecular ”, dice Jennifer Doudna, directora ejecutiva de IGI. "Estamos dispuestos a hacer que esto suceda para los pacientes".

El IGI tiene el honor de asociarse con dos de las instituciones más importantes del mundo, UCSF Benioff Children's Hospital en Oakland y UCLA, donde los esfuerzos están dirigidos por Mark Walters y Don Kohn, respectivamente. Esta colaboración ha sido esencial y fructífera desde los primeros días de este proyecto, y la experiencia clínica de nuestros socios será vital en traductorio descubrimiento de laboratorio de terapias curativas para pacientes con anemia de células falciformes y otros trastornos hereditarios de la sangre.

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CIRM y NHLBI crean un acuerdo histórico para curar la anemia de células falciformes
CIRM | 30 de abril de 2019