Innovative Genomics Institute y Danaher unen fuerzas para acelerar y ampliar el desarrollo de curas CRISPR
Beacon for CRISPR Cures tiene como objetivo crear una hoja de ruta para el rápido desarrollo de terapias de edición del genoma
La historia de edición del En medicina hasta ahora ha sido de notable rapidez. Sólo pasaron 11 años desde el artículo de 2012 en el que Innovative Genómica La fundadora del Instituto (IGI), Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y sus colegas describieron por primera vez CRISPR. edición del genoma para alcanzar la primera terapia basada en CRISPR aprobada por los reguladores en el Reino Unido y los EE. UU. Los nuevos avances médicos suelen tardar varias décadas antes de que empiecen a beneficiar al público, y es común que un ensayo clínico que utilice incluso un enfoque bien establecido demore 10 años o más.
La pregunta clave para el campo de CRISPR ahora es si esta velocidad inicial puede traducirse en nuevas terapias a gran escala, especialmente para enfermedades raras que han sido históricamente desatendidas. Existe el riesgo de que la industria, la academia y los reguladores no puedan mantener el ritmo, retrasando el desarrollo de tratamientos por años para pacientes que no pueden darse el lujo de esperar. Una terapia CRISPR en 11 años es una victoria, pero ampliarla para abordar miles de enfermedades raras requiere un nuevo enfoque.
“Es imperativo que el impacto de CRISPR en la salud pública se expanda rápidamente más allá de la cohorte inicial de tamaño modesto de enfermedades que actualmente persigue el sector de la biotecnología, y la manera de lograrlo es aprovechar al máximo el poder de CRISPR como plataforma terapéutica”, dice Fyodor Urnov, Director de Tecnología y Traducción.
Baliza para curas CRISPR
Para asumir el desafío de ampliar el desarrollo de curas CRISPR, el IGI se está asociando con Danaher, un innovador líder mundial en diagnóstico y ciencias biológicas, para crear un nuevo centro colaborativo. La baliza Danaher-IGI para CRISPR Cures busca utilizar el poder programable único de CRISPR genoma, edición para abordar cientos de enfermedades genéticas dentro de un marco unificado de investigación, desarrollo y regulación. La colaboración permite un nuevo programa de investigación sustancial en el IGI y también es la mayor inversión hasta ahora del programa Danaher Beacons, que financia investigaciones académicas pioneras con el objetivo de desarrollar tecnologías y aplicaciones innovadoras para la salud humana. El equipo del IGI recibirá apoyo de Danaher y varias de sus empresas operativas, incluidas IDT, Cytiva, Beckman Coulter Life Sciences y Aldevron, que anteriormente ha colaborado con el IGI en el avance de herramientas de edición CRISPR para enfermedades neurológicas.
"En Danaher, queremos acelerar y escalar la adopción de tecnologías biomédicas de vanguardia que beneficiarán más a la humanidad", dice Rainer Blair, presidente y director ejecutivo de Danaher. “Estamos encantados de unir fuerzas con algunas de las mejores mentes científicas del mundo. gen edición en el IGI, aportando talento, tecnología y experiencia en I+D y fabricación de varias de nuestras empresas operativas para crear soluciones transformadoras de edición genética”.
La colaboración se basa en las fortalezas inherentes de las dos organizaciones: la investigación de vanguardia en edición del genoma y su traducción a ensayos clínicos del IGI y sus socios en UCSF y UCLA, y las capacidades y tecnología de fabricación líderes en la industria de Danaher y sus empresas operativas: para alcanzar un objetivo compartido: impacto a escala.
"Podemos desarrollar curas CRISPR en un laboratorio, pero al final necesitamos una manera de convertirlas en productos clínicos para miles de pacientes", dice Doudna. "Para ello, necesitamos soluciones a escala industrial para crear estas curas y asegurarnos de que sean seguras y eficaces antes de entregárselas a las personas".
"La misión central del IGI es desarrollar soluciones CRISPR que beneficien al público y sean accesibles para todos", añade Ringeisen. "Nuestra asociación con Danaher en Beacon for CRISPR Cures ayuda a hacer realidad esa visión".
Podemos desarrollar curas CRISPR en un laboratorio, pero al final necesitamos una manera de convertirlas en productos clínicos para miles de pacientes. —Jennifer Doudna
Corrección de errores de inmunidad
El equipo de investigación Beacon for CRISPR Cures, dirigido por Urnov junto con Doudna y el director ejecutivo de IGI, Brad Ringeisen, se centrará inicialmente en el desarrollo de terapias de edición de genes para dos "errores innatos de inmunidad" (IEI) genéticos raros, la linfohistiocitosis hemofagocítica familiar (HLH). e inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de Artemisa (ART-SCID), y llevar estas terapias a la presentación regulatoria inicial. Estas enfermedades son típicas de muchas enfermedades raras en el sentido de que tienen poblaciones pequeñas de pacientes, lo que hace que el desarrollo de fármacos sea un desafío y un costo prohibitivo, por lo que a menudo son descuidadas por la industria farmacéutica.
Los IEI tienen varias ventajas que los hacen adecuados para el proyecto Beacon for CRISPR Cures, incluido un extenso registro de pacientes y una ruta de administración basada en trasplantes que evita algunos desafíos clave en la entrega de moléculas CRISPR a los tejidos apropiados. Es importante destacar que los principales expertos en estas enfermedades de UC San Francisco y UCLA forman parte del equipo de Beacon.
El equipo de IGI incluye a Matthew Kan en UCSF/UC Berkeley, Jennifer Puck y Mort Cowan en UCSF centrándose en ART-SCID, y David Nguyen en UCSF/UC Berkeley, Michelle Hermiston y Bryan Shy en UCSF centrándose en HLH. Petros Giannikopoulos, director del laboratorio clínico de IGI, será el líder de diagnóstico y análisis. Donald Kohn de UCLA participará en la traducción de los enfoques de edición de genes desarrollados en UCB y UCSF a la práctica clínica. (SCD por sus siglas en inglés), fabricación en las instalaciones de terapia celular y genética humana de UCLA.
De uno a mil
Debido a la capacidad de CRISPR de reprogramarse fácilmente para abordar cualquier gen crianza de organismos con mutación deseada, el objetivo más amplio de Beacon for CRISPR Cures es pensar más allá de las dos enfermedades iniciales y utilizarlas como modelo para desarrollar un enfoque de plataforma escalable en el que se pueda desarrollar rápidamente un nuevo medicamento para cualquier enfermedad genética.
“La naturaleza única de CRISPR lo hace ideal para desarrollar e implementar una plataforma con capacidad para curas CRISPR bajo demanda. Danaher y el IGI están en una posición única para unir nuestras respectivas fortalezas, construir una plataforma de este tipo y crear un 'libro de cocina' de curas CRISPR, el primero en su tipo, que puede ser utilizado por cualquier equipo que desee abordar otras enfermedades”. dice Urnov.
Un enfoque de plataforma podría acelerar el desarrollo de curas para enfermedades que de otro modo tendrían dificultades para obtener suficiente atención por parte de la industria, y permitir que se desarrollen terapias en paralelo.
“UC Berkeley tiene la frase 'Fiat lux' o 'hágase la luz' como lema, y encuentro significativo que nuestra asociación tenga la palabra 'beacon'. El mundo ahora cuenta con el primer medicamento CRISPR aprobado: el IGI y Danaher esperan iluminar el camino hacia muchos más”, dice Doudna.
Leer más:
- Danaher y el Instituto de Genómica Innovadora unen fuerzas (Comunicado de prensa de Danaher, 9 de enero de 2024)
- El nuevo centro CRISPR brinda esperanza para enfermedades raras y mortales (Comunicado de prensa de la UCSF, 9 de enero de 2024)
- Aldevron, Jennifer Doudna y el Innovative Genomics Institute colaboran en terapias CRISPR in vivo para enfermedades neurológicas. Artículo resultante publicado en Molecular Therapy
- Encontrar y corregir inmunodeficiencias con CRISPR
Contacto para los medios: Andy Murdock andymurdock@berkeley.edu
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Andy Murdock
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