Matthew Kan es investigador del IGI y profesor asistente de pediatría en UCSF. Se especializa en inmunología clínica y, junto con Jennifer Doudna y Jennifer Puck, está desarrollando CRISPRTerapias basadas en medicamentos para pacientes con inmunodeficiencias hereditarias.
De donde eres?
Nací originalmente en Nueva York, pero crecí en el Área de la Bahía en Danville. Viví en la costa este durante 13 años y regresé al Área de la Bahía en 2016.
¿Cómo llegó a ser médico-científico?
Al final de la escuela secundaria, Pattie Carothers, mi profesora de biología AP, me animó a postularme para un programa en Stanford para que estudiantes de secundaria y estudiantes universitarios se involucren en la investigación, específicamente inmunología. Una vez aceptado en el programa, elegí el laboratorio de Dale Umetsu, un médico y científico pediatra que intenta comprender mejor el asma. Fue mi primera vez en el laboratorio y me ayudó a comprender cómo funciona la ciencia. Mi primer mentor directo en el laboratorio fue Everett Meyer, entonces MD-Ph.D. estudiante que ahora es trasplantador de médula ósea e investigador de laboratorio, así que recibí una dosis doble de esta exposición médico-científico, y así fue como me di cuenta, oh, esta es una carrera genial donde la investigación se puede desarrollar en terapias.
Hice mis estudios universitarios en Harvard, luego mi doctorado y mi doctorado. en inmunología en la Universidad de Duke en los laboratorios de Dee Gunn y Carol Colton. Hice un breve postdoctorado con Atul Butte en UCSF en informática de la salud. Luego completé mi residencia en medicina pediátrica y mi beca clínica en alergia e inmunología en UCSF. Ahora soy una inmunóloga clínica que inicia su carrera en un camino médico-científico bajo la tutela de Jennifer Doudna, famosa codescubridora de CRISPR. edición del genomay Jennifer Puck, inmunóloga clínica que identificó muchos de los defectos genéticos que causan inmunodeficiencias primarias e inventó la prueba de detección de inmunodeficiencia combinada grave (SCID) en recién nacidos.
¿Qué harías si no estuvieras trabajando en STEM?
También soy violinista, así que me hubiera encantado convertirme en músico de cámara tocando en el cuarteto. Muchos de mis compañeros musicales cuando yo era joven ahora son músicos clásicos bien establecidos. He tenido y sigo teniendo muchas experiencias musicales realmente increíbles, por lo que me considero muy bendecido.
¿Podrías describir una experiencia que te haya dejado una impresión duradera?
La División de Alergia Pediátrica, Inmunología y Trasplante de Médula Ósea de la UCSF realiza una campaña anual de extensión a la Nación Navajo. Las personas de ascendencia navajo y apache tienen la mayor incidencia de inmunodeficiencia combinada grave (SCID) por deficiencia de Artemisa en cualquier población humana. Nuestro grupo ha atendido a pacientes en el área con SCID durante casi 40 años.
El año pasado visitamos el primer paciente que recibió terapia génica lentiviral para Artemis-SCID. Fue realmente significativo ver dónde vivió y creció y ver que ahora está sano y le va bastante bien. Entonces, aunque esperamos que CRISPR nos ayude a crear una terapia aún mejor, es bastante sorprendente ver qué tan bien funciona la primera versión de terapias genéticas extra.
¿Cuál es el mayor desafío en su campo?
Un problema realmente grande en este campo es que la genética y (SCD por sus siglas en inglés), Las terapias son caras. Hubo un medicamento que acaba de ser aprobado por 4.5 millones de dólares por paciente, y no creo que sea un camino sostenible. Como ha dicho muchas veces Jennifer Doudna, la accesibilidad a los tratamientos es crucial. No sé si a algo se le puede llamar cura si cuesta tanto. Incluso si el paciente no paga directamente por ello, nuestra sociedad sí lo hace, por lo que no será posible tratar a muchas personas a ese costo.
Otro problema es el coste del desarrollo de tratamientos, especialmente para enfermedades raras. En inmunología pediátrica existen enfermedades genéticas que afectan a más de 500 los genes y 20,000 específicos mutaciones, por lo que no podemos gastar millones de dólares diseñando terapias para cada uno. Estamos tratando de descubrir cómo reducir ese costo. Específicamente, estoy interesado en diseñar terapias de plataforma donde la administración y la fórmula puedan permanecer iguales en diferentes condiciones, cambiando solo pequeñas partes, como la secuencia de focalización CRISPR.
¿Qué opinas sobre la justicia sanitaria y tu carrera?
Cuando era más joven, me enseñaron que si haces un buen trabajo, terminará en los periódicos y si es realmente significativo, de alguna manera una empresa lo recogerá y lo convertirá en una medicina que ayudará a las personas. Pero a medida que crecí, me di cuenta de que en realidad no es así como funciona. Hay intereses sociales y financieros que impulsan por qué ciertas áreas de la ciencia o enfermedades reciben más atención, lo que a su vez afecta cuánto entendemos o si desarrollamos terapias. Elegí específicamente la UCSF para la residencia porque es una institución pública con un compromiso de larga data con la justicia en salud. Lo que a menudo no se menciona es el papel del investigador, el enfoque elegido y los resultados previstos de su trabajo para mejorar la equidad en salud.
¿Qué haces para divertirte?
Gran parte de mi vida se centra en los niños: mi trabajo clínico, mi trabajo de investigación y tengo un bebé de un año. Paso gran parte de mi tiempo con mi hijo y experimento la alegría de verlo aprender y crecer. Lo traje a Cal Academy hace un par de semanas y se iluminó y le encantó, especialmente viendo los peces en el arrecife de coral. También me gusta correr y escalar rocas, aunque ahora dedico mucho menos tiempo a estas cosas, ya que tener un hijo de un año me consume todo.
También solía trabajar con el Asociación de becarios Buck, un programa de becas y tutoría sin fines de lucro para estudiantes de secundaria de bajos recursos para guiarlos hacia la universidad. Hemos enviado a 40 o 50 estudiantes a excelentes universidades de cuatro años, en su mayoría con becas completas. Dos tercios de esos estudiantes son estudiantes universitarios de primera generación.
¿Qué te mantiene motivado??
Mi motivación son los pacientes y comprender su enfermedad y experiencia, tratando de crear mejores herramientas de diagnóstico y terapias.
¿Qué les diría a los jóvenes que están pensando en seguir una carrera en STEM?
Quiero decirles que sueñen en grande y persigan sus sueños, y que si se esfuerzan, tendrán la oportunidad de trabajar con personas fenomenales para hacer cosas difíciles y emocionantes. Lo que describí hoy parece simple, pero lo que estamos haciendo es extremadamente difícil. Estoy sobre los hombros de gigantes y estamos tratando de lograr una visión de genoma, edición con la que la gente ha estado soñando durante 40 o 50 años, pero no tenía las herramientas. Y ahora, gracias a los fenomenales investigadores del IGI y otros, finalmente tenemos las herramientas.
