Fluir glóbulos rojos
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CIRM otorga $ 4 millones para financiar la investigación de células falciformes IGI

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El IGI y nuestros colaboradores han recibido una subvención de 4 millones de dólares del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) para desarrollar CRISPR-Cas9 genoma, Ingeniería para curar la drepanocitosis (SCD por sus siglas en inglés), enfermedad (SCD).

Esta generosa financiación apoyará la fructífera colaboración continua entre el director científico del IGI, Jacob Corn, y su laboratorio, los médicos y expertos en células falciformes Mark Walters y David Martin del Instituto de Investigación de Oakland del Hospital Infantil Benioff de la UCSF (CHORI), y el equipo de células madre y terapias de genes el especialista Don Kohn de UCLA.

“Estamos muy agradecidos por el apoyo de CIRM, que nos permite establecer protocolos clínicos para gen “La cirugía para curar la enfermedad de células falciformes”, dice el Dr. Corn. “edición del Las curas para enfermedades genéticas se están acercando rápidamente a la clínica, y nuestra investigación sentará las bases para un ensayo clínico en la anemia falciforme”. Los investigadores del IGI publicaron recientemente una prueba de concepto de edición del gen de la anemia falciforme en Documento de Science Translational Medicine, donde demostraron que la drepanocitosis crianza de organismos con mutación deseada Podría corregirse en sangre células madre La enfermedad de células falciformes se puede tratar hasta niveles casi terapéuticos mediante el potente sistema de edición genética CRISPR-Cas9. La SCD es causada por un error de una sola letra en ambas copias del gen de la hemoglobina, lo que provoca deformidades en los glóbulos rojos y conduce a obstrucciones de los vasos sanguíneos, dolor intenso y muerte prematura. La enfermedad se puede curar con un trasplante de médula ósea, pero este procedimiento es riesgoso y requiere un donante compatible.

El enfoque clínico del equipo de IGI implicará extraer células madre de la médula ósea de pacientes con anemia drepanocítica, editar el mutado letra singular codifique con el sistema CRISPR-Cas9 y vuelva a colocar las células corregidas en el paciente, donde pueden persistir y generar glóbulos rojos sanos. La financiación del CIRM permitirá a los científicos mejorar la eficiencia de la edición, ampliar el proceso y realizar estudios más extensos en animales para garantizar la seguridad y precisión antes de pasar a ensayos clínicos en humanos.

La subvención forma parte del programa de premios translacionales del CIRM, cuyo objetivo es sacar “los proyectos más prometedores del laboratorio y llevarlos a ensayos clínicos con personas”. Además del trabajo del IGI, la agencia también financió futuras terapias contra la enfermedad de Alzheimer, el daño del cartílago y la osteonecrosis.

Para obtener una perspectiva más profunda, lea la reflexiva entrada del blog sobre la implementación de la edición de genes para combatir la anemia de células falciformes.

Traducir grandes ideas sobre células madre en terapias efectivas
The Stem Cellar (Blog CIRM) | Kevin McCormak | 6 de diciembre de 2016