CIRM otorga $ 4 millones para financiar la investigación de células falciformes IGI

El IGI y nuestros colaboradores han recibido una subvención de $ 4 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) para desarrollar CRISPR-Cas9 ingeniería del genoma en una cura para la hoz (SCD por sus siglas en inglés), enfermedad (SCD).

Esta generosa financiación respaldará la fructífera colaboración en curso entre el director científico del IGI, Jacob Corn y su laboratorio, los médicos y expertos en células falciformes Mark Walters y David Martin de UCSF Benioff Children's Hospital Oakland Research Institute (CHORI), y células madre y terapias de genes el especialista Don Kohn de UCLA.

“Estamos muy agradecidos por el apoyo de CIRM, que nos permite establecer protocolos clínicos para cirugía genética para curar la anemia de células falciformes ”, dice el Dr. Corn. "Las curas CRISPR para enfermedades genéticas se están acercando rápidamente a la clínica, y nuestra investigación sentará las bases para un ensayo clínico en SCD". Investigadores del IGI publicaron recientemente la prueba de concepto de hoz gen editando en Documento de Science Translational Medicine, donde demostraron que la drepanocitosis crianza de organismos con mutación deseada podría corregirse en células madre sanguíneas a niveles casi terapéuticos utilizando el potente sistema de edición de genes CRISPR-Cas9. La SCD es causada por un error de una sola letra en ambas copias del gen de la hemoglobina, que causa deformidades de los glóbulos rojos y conduce a obstrucciones de los vasos sanguíneos, dolor intenso y muerte prematura. La enfermedad se puede curar con un trasplante de médula ósea, pero este procedimiento es riesgoso y requiere un donante compatible.

El enfoque clínico del equipo de IGI implicará extraer células madre de la médula ósea de pacientes con anemia drepanocítica, editar el mutado ADN codifique con el sistema CRISPR-Cas9 y vuelva a colocar las células corregidas en el paciente, donde pueden persistir y generar glóbulos rojos sanos. La financiación del CIRM permitirá a los científicos mejorar la eficiencia de la edición, ampliar el proceso y realizar estudios más extensos en animales para garantizar la seguridad y precisión antes de pasar a ensayos clínicos en humanos.

La subvención es parte de CIRM Traducción Programa de premios, cuyo objetivo es trasladar "los proyectos más prometedores del laboratorio a los ensayos clínicos en personas". Junto con el trabajo de IGI, la agencia también financió futuras terapias contra la enfermedad de Alzheimer, el daño del cartílago y la osteonecrosis.

Para obtener una perspectiva más profunda, lea la reflexiva blog sobre la implementación de la edición de genes para combatir la anemia de células falciformes.

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Traducir grandes ideas sobre células madre en terapias efectivas
The Stem Cellar (Blog CIRM) | Kevin McCormak | 6 de diciembre de 2016