Ingeniería Cas9 para editar el cerebro

En un nuevo documento en Nature Communications, el postdoctorado del IGI Kai Chen y sus colegas en el laboratorio de doudna hecho avances en edición del genoma basado en CRISPR en el cerebro del ratón. Su objetivo era diseñar un Cas9 proteína que se puede enviar directamente al cerebro sin tener que empaquetarlo en un virus or nanopartícula lipídica – en otras palabras, una proteína Cas9 diseñada para su autoadministración.

Para alcanzar este objetivo, Chen y el equipo del laboratorio de Doudna examinaron pequeñas (SCD por sus siglas en inglés),-péptidos penetrantes de aproximadamente 20 aminoácidos cada uno en el cerebro células madre de ratones. Después de diseñar más al mejor candidato, pudieron obtener una eficiencia de edición dramáticamente mejorada en el cuerpo estriado del ratón. Esta región del cerebro es clave para una serie de trastornos neurodegenerativos, incluidas la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington. Lee el papel esta página. 

¡Y estad atentos! En el futuro, el equipo continúa expandiéndose. RNP entrega y gen edición con diferentes objetivos de tejido en colaboración con el laboratorio murthy.

By Hope Henderson

Hope Henderson tiene un Bachillerato en Biología de la Universidad de Brown y un Doctorado en Biología Celular y Molecular de la Universidad de California, Berkeley. Se incorporó al IGI en 2019 para trabajar en comunicación científica. Además de ser la escritora principal del IGI, planifica la estrategia de contenido y administra las redes sociales, la ilustración y la traducción del IGI.