Avances en ingeniería de células inmunes humanas con CRISPR-Cas9 

Un equipo liderado por IGI Affiliate alex marson (UCSF) y Director Ejecutivo de IGI Jennifer Doudna (UC Berkeley) ha ideado una nueva estrategia para modificar con precisión el sistema inmunológico humano "las células T" utilizando CRISPR-Cas9 tecnología. En su nuevo periódico, Generación de células T humanas primarias knock-in usando ribonucleoproteínas Cas9, publicado hoy en PNAS, el equipo informa que han establecido una herramienta programable para reemplazar nucleótido secuencias en el genoma, de inmunidad madura células.

Usando un enfoque novedoso, los científicos pudieron desactivar un proteínas en la superficie de la célula T - CXCR4 - que puede ser aprovechada por el VIH cuando el SIDA virus infecta las células T. Al introducir la proteína Cas9 precomplejada con un un ARN guía en células T humanas (usando electroporación transitoria), estas proteínas activas /moléculas de ARN Los complejos permitieron al equipo eliminar el correceptor del VIH (CXCR4). Los complejos de proteína / ARN también permitieron la primera corrección exitosa mediada por Cas9 de secuencias genómicas específicas en células T humanas.

El uso de la tecnología CRISPR-Cas9 para facilitar ingeniería del genoma en células T humanas ha sido un gran desafío para el campo. La ingeniería del genoma de células T es muy prometedora para las terapias basadas en células para ella, VIH, inmunodeficiencias primarias y enfermedades autoinmunes, y este logro proporciona una nueva herramienta de investigación versátil para comprender la función de las células T, así como un camino hacia las terapias basadas en CRISPR-Cas9 para muchos otros problemas graves de salud humana.

Press Release
En CRISPR Advance, los científicos editan con éxito las células T humanas - La investigación tiene implicaciones para las enfermedades autoinmunes, el SIDA y el cáncer
AAAS / EurekAlert | Comunicado de prensa de UCSF | 27 de julio de 2015