Para obtener una versión más reciente de cómo acelerar el cronograma para el desarrollo de curas CRISPR y potencialmente reducir los costos, consulte ¿Cuándo estarán disponibles las curas CRISPR?
¿Por qué una empresa farmacéutica cobra 2 millones de dólares por un tratamiento que salva vidas? Porque pueden hacerlo.
En un día soleado en el Instituto de Genómica Innovadora en Berkeley, California, expertos se reunieron como parte del Grupo de Regulación y Ética de Berkeley para Tecnologías Innovadoras (BERGIT) para explorar soluciones al alto costo de las terapias genéticas emergentes. Los nuevos tratamientos ofrecen los primeros signos de esperanza para tratar muchas enfermedades debilitantes. Pero estos tratamientos están económicamente fuera del alcance de la mayoría de las familias.
Imaginemos un escenario:
Una madre lleva a su hijo de 15 meses a ver a su médico de cabecera. El niño tiene dificultad para pararse, se cae con frecuencia y no ha logrado los hitos importantes para un niño de su edad. Con la ayuda de pruebas genéticas, el médico diagnostica al niño con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética debilitante que causa debilidad y atrofia en los músculos esqueléticos, como los de los brazos y las piernas, a medida que el niño envejece.
Antes de 2016, no había tratamientos para la AME. Pero dos nuevas terapias genéticas ofrecen esperanza por primera vez. En 2019, Novartis anunció el lanzamiento de Zolgensma, un producto único de terapias de genes administrada por virus diseñada para proporcionar una copia completamente funcional del gen SMNXNUMX defectuoso que causa la enfermedad.
Pero aquí está el truco: Novartis ha fijado el precio de la terapia genética en 2 millones de dólares por tratamiento
Una familia sin seguro tendría que pagar el costo total por sí misma. Pero la familia de nuestro paciente tiene suerte de tener seguro. Con su deducible alto, tendrían que pagar $ 10,000 de su bolsillo por adelantado por el nuevo tratamiento. Incluso con la ayuda de la familia, ellos no tienen el pago completo y no pueden costear el procedimiento para salvar la vida de su hijo.
Esta lucha por cubrir los gastos médicos es actualmente la realidad de muchas familias en los Estados Unidos.
¿Cómo puede costar tanto una sola terapia? Es complicado.
Llevar un medicamento al mercado es un proceso largo y costoso. Los ensayos clínicos son la fase más costosa. Incluso si el precio de fabricación del medicamento es de sólo unos pocos centavos, el costo de la investigación, el desarrollo y los ensayos clínicos se incluyen en el precio final.
Como cualquier fabricante, las compañías farmacéuticas intentan fijar el precio de los productos en el llamado punto óptimo donde las ganancias son más altas. Pero el precio que produce las mayores ganancias es siempre más alto que el precio accesible para todos. El problema es que los productos farmacéuticos son diferentes que otros productos de consumo. Cuando su precio está fuera del alcance de quienes los necesitan, la gente sufre y muere a causa de las ganancias.
Los precios de los medicamentos son significativamente más altos en los EE. UU. en comparación con otros países. El mercado estadounidense financia la mayor parte de la industria farmacéutica mundial, aproximadamente el 75%.
Estados Unidos tiene una estructura existente para fijar el precio de los medicamentos tradicionales: cobrar lo que soportará el mercado. En el caso de los productos farmacéuticos de molécula pequeña, los tipos de medicamentos que a menudo vienen en forma de píldora, la investigación y el desarrollo, junto con los costos de los ensayos clínicos y las altas tasas de fracaso, impulsan el costo general de crear el medicamento final. Una vez que se identifica un fármaco exitoso y se establecen los protocolos y las vías, su producción y distribución son relativamente baratos. Este no es el caso de las terapias genéticas y (SCD por sus siglas en inglés), las cuales a veces pueden implicar la fabricación de productos individualizados y su distribución mediante procedimientos médicos.
Además, la clientela bases para terapias génicas y celulares es generalmente menor. Zolgensma, el tratamiento más nuevo para la AME, sólo está aprobado para su uso en niños menores de dos años. La AME es una enfermedad relativamente rara. Solo 700 pacientes aproximadamente son elegibles para recibir el tratamiento. Con los altos costos de investigación y desarrollo y los ensayos clínicos, las compañías farmacéuticas aún tienen la intención de recuperar sus pérdidas. Para compensar la pequeña clientela base, la compañía farmacéutica subió el precio por las nubes.
James Robinson, Ph.D., MPH, es profesor de economía de la salud y director del Centro para la Tecnología de la Salud de Berkeley en la Escuela de Salud Pública en UC Berkeley. Su enfoque es la innovación y la asequibilidad de las tecnologías médicas en los sectores de seguros, médicos y hospitales.
“Lo único que reduce el precio es la competencia”, explica Robinson. "La investigación y el desarrollo farmacéutico se financia principalmente con los precios y las ganancias de la industria, a su vez, respaldada por las diferentes protecciones regulatorias y de patentes contra la competencia". La introducción de nuevas políticas e incentivos en el mercado podría reducir estos precios, pero Robinson advierte que los márgenes de ganancia más pequeños también podrían resultar en la pérdida de fondos muy necesarios para los tipos de investigación que conducen a nuevos medicamentos en primer lugar. Sugiere, "para sostener la innovación, necesitamos ampliar las fuentes de financiación alternativas y creativas".
Desarrollar una terapia genética puede costar un estimado de $ 5 billones. Esto es más de cinco veces el costo promedio de desarrollar drogas tradicionales. Además de los costos de investigación, fabricación y distribución, estas terapias biológicas están sujetas a múltiples estructuras reguladoras, lo que resulta en una ruta larga y costosa para su aprobación. Cuando se tiene en cuenta el número limitado de pacientes elegibles (clientes), la motivación detrás de los precios se vuelve clara.
Según un análisis de caso base realizado por el Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), se ha estimado que el valor subjetivo de Zolgensma para sus pacientes es de alrededor de 900,000 dólares por tratamiento. Aún así, nada impide que Novartis infle el precio. La única otra competencia de Zolgensma es Spinraza, que, en comparación, requiere un procedimiento cada pocos meses y puede costar un total de $ 30 millones durante toda una vida.
Ross Wilson, Ph.D., es investigador principal del IGI. Su laboratorio trabaja con enzimas CRISPR-Cas como Cas9 para probar su eficiencia para su uso en terapias de edición del genoma . Wilson cree firmemente que es necesario desentrañar las barreras de acceso que enfrentarán los pacientes: "A muchos de los fabricantes de estos medicamentos les gusta avanzar en la narrativa de que nadie será rechazado si no puede pagarlo ... Esto es una fantasía".
El supuesto es que las aseguradoras cubrirán el tratamiento sin importar el precio. Sin embargo, sabemos que este no es el caso, y los altos costos del tratamiento no son los únicos factores limitantes para muchas familias. Rena Conti, Ph.D., es Directora Asociada de Investigación de Biofarma y Políticas Públicas del Instituto de Innovación y Políticas del Sistema de Salud de la Universidad de Boston, así como Profesora Asociada en la Escuela de Negocios Questrom de la Universidad de Boston. Es experta en demanda, oferta y precio de los medicamentos recetados, en particular los que se utilizan para tratar células cancerosas y otras condiciones de "especialidad".
Conti enfatiza que incluso si el precio de estos medicamentos se redujera significativamente, los pacientes aún no podrían pagar estas terapias: “Esto causa mucha preocupación porque incluso entre los pacientes que pueden obtener el medicamento de forma gratuita o de bajo costo … todavía enfrentan problemas de asequibilidad muy altos relacionados con la factura del hospital, que no se cancelan tan fácilmente ".
Entonces, ¿qué se puede hacer con respecto al acceso? Hay algunas opciones, pero todas requieren una amplia revisión de la infraestructura del cuidado de la salud.
Por ejemplo, la Secretaria de Salud de Luisiana, la Dra. Rebekah Gee, entró recientemente en un acuerdo con Asegua, una compañía farmacéutica, para proporcionar medicamentos que salvan vidas para tratar a pacientes con hepatitis C. La condición es fatal si no se trata, y el estado estimó que 39,000 personas en el programa de Medicaid y en las instalaciones correccionales están infectadas. Sin embargo, solo 1,000 fueron tratados en 2018. Para Gee, esto era inconcebible, por lo que negoció un enfoque alternativo.
La propuesta era la siguiente: a cambio de una tarifa fija de $ 60 millones, Asegua se convertiría en el principal proveedor de medicamentos contra la hepatitis C para la población correccional y de Medicaid del estado. Durante cinco años, Asegua proporcionaría un suministro ilimitado de tratamiento contra la hepatitis C. El modelo de servicio de suscripción brinda a los trabajadores de la salud el incentivo para encontrar y tratar a todos los pacientes elegibles. El objetivo es tratar a 31,000 pacientes durante este período. Se estima que producir cada curso de tratamiento cuesta alrededor de $ 100.
Este ejemplo muestra que es posible realizar mejores prácticas en salud. Pero requerirá trabajo duro, dedicación y nuevas ideas en nombre de los defensores de la salud. Conti explica el escenario más probable: “El estado no va a cubrir esto. La carga de garantizar el acceso se jugará fundamentalmente en un combate cuerpo a cuerpo con los médicos de tu ciudad y la mía ".
Independientemente, Conti es optimista. Ella cree que las nuevas curas necesitan nuevos mecanismos de financiación. “Podemos seguir impulsando la investigación y el desarrollo para asegurarnos de que las empresas farmacéuticas que traen nuevas terapias al mercado se enfrenten a buenos incentivos económicos para hacerlo. Parte de eso está relacionado con los altos precios que pueden cobrar, pero también será debido a la flexibilización de las regulaciones para sufragar los costos ”.
Quizás podamos imaginar un escenario diferente, uno en el que la familia de nuestro paciente no sea rechazada debido a un deducible alto o gastos hospitalarios. Las terapias genéticas tienen el potencial de ayudar a millones de personas. Con defensores feroces tanto en el sector público como en el privado, el cambio es posible. Asegurémonos de que estos tratamientos que salvan vidas estén disponibles para todos los que los necesiten.
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