Los científicos piden precaución al probar la tecnología CRISPR en humanos

Los científicos piden precaución al usar la nueva tecnología CRISPR para tratar enfermedades genéticas humanas
Noticias de Berkeley | Robert Sanders | 19 de marzo de 2015

Un grupo de 18 científicos y especialistas en ética advirtió hoy que una nueva herramienta revolucionaria para cortar y empalmar letra singular debe usarse con precaución cuando se intenta reparar una enfermedad genética humana, y se desaconseja enérgicamente cualquier intento de realizar cambios en la enfermedad humana genoma, que podría transmitirse a la descendencia.

Entre los autores de esta advertencia se encuentra Jennifer Doudna, co-inventora de la tecnología, llamada CRISPR-Cas9, que está generando un nuevo interés en terapias de geneso "ingeniería del genoma. " Ella y sus colegas fueron coautores de un artículo en perspectiva que aparece en la edición del 20 de marzo de Science, basado en discusiones en una reunión que tuvo lugar en Napa el 24 de enero. La misma edición de Science presenta una colección de artículos de investigación recientes, comentarios y artículos de noticias sobre CRISPR y sus implicaciones.

CRISPR-Cas9: El bacteriano enzima Cas9 es el motor de moléculas de ARN-ingeniería genómica programada en humanos células.
(Gráfico de Jennifer Doudna / UC Berkeley)

“Dada la velocidad con la que está evolucionando el campo de la ingeniería del genoma, nuestro grupo concluyó que existe una necesidad urgente de una discusión abierta sobre los méritos y riesgos de la modificación del genoma humano por parte de una amplia cohorte de científicos, clínicos, científicos sociales, el público en general y entidades públicas y grupos de interés relevantes ”, escribieron los autores.

Doudna, director de Innovative de UC Berkeley Genómica A la iniciativa, se unieron cinco científicos actuales y dos ex científicos de UC Berkeley, además de David Baltimore, premio Nobel y presidente emérito del Instituto de Tecnología de California, el Nobel de Stanford Paul Berg y científicos eminentes de UC San Francisco, Stanford, Harvard y las universidades de Wisconsin y Utah. Varios de estos científicos están actualmente involucrados en gen terapia para curar enfermedades hereditarias.

Tales advertencias se han emitido en numerosas ocasiones desde los albores de la ingeniería genética en 1975, pero hasta ahora la tecnología para corregir los defectos genéticos era difícil de usar.

“Sin embargo, esta limitación ha sido alterada recientemente por el rápido desarrollo y la adopción generalizada de un método de ingeniería genómica simple, económico y notablemente efectivo conocido como CRISPR-Cas9”, escribieron los científicos. “La simplicidad del sistema CRISPR-Cas9 permite a cualquier investigador con conocimientos de biología molecular modificar genomas, haciendo factibles muchos experimentos que antes eran difíciles o imposibles de realizar”.

Corrección de defectos genéticos

Los científicos de hoy están cambiando las secuencias de ADN para corregir defectos genéticos en animales, así como tejidos cultivados generados a partir de células madre, estrategias que eventualmente podrían usarse para tratar enfermedades humanas. La tecnología también se puede utilizar para diseñar animales con enfermedades genéticas que imiten la enfermedad humana, lo que podría conducir a nuevos conocimientos sobre trastornos previamente enigmáticos.

La herramienta CRISPR-Cas9 aún se está perfeccionando para garantizar que los cambios genéticos se dirijan con precisión, dijo Doudna. Sin embargo, los autores se reunieron “… para iniciar una discusión informada sobre los usos de la tecnología de ingeniería del genoma e identificar de manera proactiva aquellas áreas donde la acción actual es esencial para prepararse para desarrollos futuros. Recomendamos tomar medidas inmediatas para garantizar que la aplicación de la tecnología de ingeniería del genoma se realice de forma segura y ética ".

De particular preocupación son los cambios en los genes en "línea germinal células ”- espermatozoides y óvulos - que pueden transmitirse a la descendencia. Incluso una modificación de la línea germinal que elimine una enfermedad genética que ha afectado a una familia durante generaciones podría tener consecuencias no deseadas, dadas las limitaciones actuales de nuestro conocimiento de la genética humana.

“Creemos que iniciar ahora estas fascinantes y desafiantes discusiones optimizará las decisiones que tomará la sociedad ante el advenimiento de una nueva era en biología y genética”, concluyeron los autores.

Los autores de UC Berkeley son Michael Botchan, profesor de biología celular y molecular y codirector del IGI; G. Steven Martin, decano de ciencias biológicas y profesor de biología molecular y celular; el investigador de química Samuel Sternberg; El director científico del IGI, Jacob Corn; y la directora del programa IGI Marsha Fenner. Edward Penhoet, ex decano de la Escuela de Salud Pública de UC Berkeley, y Martin Jinek, coinventor de CRISPR ahora en la Universidad de Zurich, también firmaron el comentario.

Doudna también es la Cátedra del Canciller Li Ka Shing en Ciencias Biomédicas y de la Salud e investigadora del Instituto Médico Howard Hughes en UC Berkeley.

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Un camino prudente para la ingeniería genómica y la modificación de genes de la línea germinal
Ciencias: | 19 de marzo de 2015 | David Baltimore, Paul Berg, Michael Botchan, Dana Carroll, R. Alta Charo, George Church, Jacob E. Corn, George Q. Daley, Jennifer A. Doudna, Marsha Fenner, Henry T. Greely, Martin Jinek, G. Steven Martin , Edward Penhoet, Jennifer Puck, Samuel H. Sternberg, Jonathan S. Weissman, Keith R. Yamamoto