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Ilustración de un estudiante que lleva un pañuelo en la cabeza y trabaja en una computadora portátil
CRISPR simplificado

CRISPR y SALUD

En esta sección de CRISPR simplificado, aprenda cómo se utiliza CRISPR para prevenir y tratar enfermedades.

  • Puntos clave

    Las enfermedades genéticas son causadas por variantes genéticas nocivas. CRISPR se puede utilizar para desarrollar tratamientos para enfermedades genéticas, que se prueban en ensayos clínicos. 

  • Vocabulario

    Variante genética, enfermedad genética, ensayo clínico

¿Por qué se enferma la gente?

Los organismos de la misma especie comparten los mismos genes. También comparten la mayor parte de la misma secuencia de letras de ADN que forman esos genes. Es por eso que la mayoría de los humanos disfrutan de las mismas cosas básicas, como jugar con nuestros amigos, ver una puesta de sol o comer una comida deliciosa con nuestras familias. De hecho, ¡nuestro ADN es 99.9% idéntico!

¿Cuál es el 0.1%? Los seres humanos y otros organismos a veces tienen diferentes versiones o variantes de un gen. Variantes genéticas son cambios en algunas de las letras del ADN de un gen. 

Muchas variantes de genes no tienen ningún efecto. Otros crean algunas de las diferencias interesantes que vemos entre las personas, como si nuestro cabello es rizado, enrollado, ondulado o liso. Y algunas variantes genéticas son dañinas y provocan enfermedades. Las enfermedades causadas por variantes genéticas nocivas se denominan Enfermedades genéticas.

Es posible que haya oído hablar de algo que "viene de familia"; esta es una forma de hablar sobre algo que se transmite de padres a hijos. Los ojos marrones y las grandes sonrisas pueden ser hereditarios. Las variantes genéticas nocivas que causan enfermedades genéticas también pueden ser hereditarias. Además de ser hereditarias, las enfermedades genéticas también pueden provenir de nuevos cambios en el ADN sin que se transmitan.

Variantes genéticas en solo una gen puede causar algunas enfermedades genéticas. La anemia de células falciformes es un ejemplo. Variantes genéticas en muchas los genes causan otras enfermedades. La esclerosis múltiple (EM) es un ejemplo. Para enfermedades como la EM, los efectos de diferentes variaciones se suman. Juntos, aumentan las probabilidades de que alguien contraiga la enfermedad.

Si bien las variantes genéticas causan algunas enfermedades, otros factores también pueden provocar enfermedades. Las personas expuestas a la contaminación del aire tienen más probabilidades de desarrollar asma. Este es un ejemplo de un factor ambiental que contribuye a la enfermedad. Los hábitos de salud como lo que come y la cantidad de ejercicio que hace contribuyen a otras enfermedades. La diabetes tipo II es un ejemplo. Las infecciones por virus y bacterias provocan otras enfermedades, como el resfriado común. Y aún se desconoce la causa de muchas enfermedades. 

¿Cómo puede CRISPR tratar Enfermedades genéticas?

Los científicos usan CRISPR para editar el ADN. Si una variante de ADN dañina causa una enfermedad, los científicos podrían usar CRISPR para solucionar el problema. Podrían usar CRISPR para editar el gen cambiando el ADN del perjudicial variante a un Ser saludable variante. Potencialmente, esto podría prevenir o curar una enfermedad genética. 

Los médicos comenzaron a probar este tipo de terapia en personas con anemia de células falciformes en 2019. Utilizaron CRISPR para editar las células de Victoria Gray, una mujer estadounidense con anemia de células falciformes.

¡Hasta ahora, Victoria está muy bien y se siente mucho mejor! Conozca su historia aquí

¿Qué puede hacer CRISPR?

En este momento, los investigadores están probando tratamientos CRISPR para enfermedades causadas por variaciones en un solo gen. Las enfermedades causadas por cambios en más de un gen podrían tratarse con edición genética en el futuro. ¡Editar varios genes a la vez es mucho más difícil que editar solo uno! 

Crear la herramienta CRISPR adecuada para editar un gen es solo una pieza del rompecabezas. Para editar las células de un paciente, los científicos deben descubrir cómo obtener CRISPR dentro ¡la célula! Y tienen que averiguar cómo colocarlo solo en las celdas que desean editar y dejar el resto de las celdas en paz.

Las enfermedades genéticas son causadas por variantes de genes dañinos en nuestro ADN. Pero, ¿qué pasa con las enfermedades no genéticas? ¿Podrían tratarse con CRISPR?  

Los científicos podrían tratar algunas enfermedades no genéticas con la edición de genes. Cuando los científicos saben qué causa una enfermedad, pueden crear terapias genéticas para tratarla, incluso si la enfermedad no es genética. Por ejemplo, los científicos están estudiando si CRISPR se puede utilizar para prevenir las infecciones por COVID-19. 

¿Cómo probamos nuevos medicamentos?

Los emocionantes descubrimientos no inmediatamente entregar nuevos tratamientos para enfermedades. De hecho, es un proceso largo pasar de los descubrimientos en el laboratorio a la medicina en el consultorio de un médico. 

Cuando los científicos tienen una idea para un nuevo tratamiento, realizan muchos experimentos de laboratorio para probarlo y mejorarlo. Deben demostrar que su tratamiento funciona de manera segura en animales de laboratorio y en células humanas fuera del cuerpo. ¡Solo esto lleva años! Después de eso, pueden iniciar un ensayo clínico. Un ensayo clínico es una prueba con pacientes humanos que se ofrecen como voluntarios para participar. Un ensayo clínico prueba si un tratamiento funciona y es seguro en un paciente humano real. 

Los ensayos clínicos suelen tardar algunos años en completarse. En total, pueden pasar de 10 a 15 años desde que se prueba un tratamiento en animales hasta que su médico se lo recete. 

Resumen

Algunas enfermedades son causadas por variantes dañinas del ADN. Éstas se denominan enfermedades genéticas. Otras enfermedades son causadas por el medio ambiente, los hábitos de salud, los gérmenes o alguna combinación de esos factores y variantes genéticas. La edición de genes basada en CRISPR podría prevenir o tratar enfermedades genéticas cambiando variantes de ADN dañinas en variantes de ADN saludables. CRISPR también podría usarse para tratar enfermedades no genéticas. Los nuevos tratamientos para enfermedades se prueban en ensayos clínicos. Los ensayos clínicos garantizan que solo los tratamientos que son seguros y eficaces lleguen a los pacientes. 

¡Piénsalo!

Uso y atribución de ilustraciones

Las ilustraciones de CRISPR Made Simple están autorizadas bajo una Licencia internacional Creative Commons Reconocimiento-NoComercial-CompartirIgual 4.0, y se puede utilizar y adaptar para fines educativos no comerciales. TODAS las modificaciones y usos deben seguir la licencia CC BY-NC-SA 4.0.