Colectivo de distribución de CRISPR de IGI
Colectivo de distribución de CRISPR de IGI
Desarrollo de nueva tecnología para la entrega de terapias basadas en CRISPR
Investigación
El IGI edición del Delivery Collective es un esfuerzo colaborativo impulsado por cinco laboratorios: Doudna, Marson, Murthy, Nguyen e Wilson - trabajar para desarrollar nuevas tecnologías que permitan o mejoren el acceso a terapias edición del genoma.
El desafío de la administración de CRISPR es el mayor impedimento para el uso generalizado de terapias basadas en CRISPR para enfermedades genéticas y más allá. Existe una necesidad urgente de nuevos enfoques para introducir enzimas de edición del genoma en células terapéuticamente relevantes, y estamos utilizando todos los trucos disponibles para permitir una aplicación clínica segura, efectiva y accesible. genoma, Edición. Aunque los vectores virales dominan el panorama preclínico, creemos que la administración no viral mediante CRISPR tiene un gran potencial sin explotar.
Al reunir a científicos de diversos orígenes, avanzaremos en estrategias creativas para la edición terapéutica de las células inmunitarias, los pulmones y la generación de sangre. células madre, el cerebro y más allá.
empleados
Publicaciones de entrega de CRISPR
Administración de ribonucleoproteínas mediante péptidos para ingeniería CRISPR (PERC) en células inmunitarias humanas primarias y células madre hematopoyéticas
Sahu SU, Castro M, Muldoon JJ, Asija K, Wyman SK, Krishnappa N, de Oñate L, Eyquem J, Nguyen DN y Ross C. Wilson. Protocolos de la naturaleza
La administración en paquetes de ribonucleoproteínas CRISPR–Cas9 acelera la edición del genoma
Karp H, Zoltek M, Wasko K, Vazquez AL, Brim J, Ngo W, Schepartz A y Jennifer A Doudna. Investigación de ácidos nucleicos
Ingeniería guiada por mecanismos de una partícula biológica mínima para la edición del genoma
Ngo W, Peukes J, Baldwin A, Xue ZW, Hwang S, Stickels RR, Lin Z, Satpathy AT, Wells JA, Schekman R, Nogales E y Doudna JA. PNAS
Edición de pulmón y hígado mediante administración de nanopartículas lipídicas de una ribonucleoproteína CRISPR-Cas9 estable
Chen K, Han H, Zhao S, Xu B, Yin B, Lawanprasert A, Trinidad M, Burgstone BW, Murthy N, Doudna JA. Nature Biotechnology
Los copolímeros de injerto de óxido de etileno reducen la inmunogenicidad de las nanopartículas lipídicas
Qi Y, Han H, Liu A, Zhao S, Lawanprasert A, Nielsen JE, Choudhary H, Liang D, Barron AE y Murthy N. Avances RSC
Las nanopartículas lipídicas degradables por ácido mejoran la entrega de ARNm
Zhao S, Gao K, Han H, Stenzel M, Yin B, Song H, Lawanprasert A, Nielsen JE, Sharma R, Arogundade OH, Pimcharoen S, Chen YJ, Paul A, Tuma J, Collins MG, Wyle Y, Cranick MG , Burgstone BW, Perez BS, Barron AE, Smith AM, Lee HY, Wang A y Murthy N. Naturaleza Nanotecnología
Entrega no viral dirigida de editores de genoma in vivo
Tsuchida CA, Wasko KM, Hamilton JR y Doudna JA. PNAS
Ingeniería de ribonucleoproteínas autoadministrables para la edición del genoma en el cerebro
Chen K, Stahl EC, Kang MH, Xu B, Allen R, Trinidad M y Doudna JA. Nature Communications
Las nanopartículas lipídicas entregan ARNm al cerebro después de una inyección intracerebral
Tuma J, Chen YJ, Collins MG, Paul A, Li J, Han H, Sharma R, Murthy N, Lee HY. Bioquímica
Edición del genoma en el cerebro del ratón con Cas9 RNP mínimamente inmunogénicos
Stahl EC, Sabo JK, Kang MH, Allen R, Applegate E, Kim SE, Kwon Y, Seth A, Lemus N, Salinas-Rios V, Soczek KM, Trinidad M, Vo LT, Jeans C, Wozniak A, Morris T, Kimberlin A, Foti T, Savage DF y Doudna JA. Terapia Molecular
Entrega mediada por péptidos de enzimas CRISPR para la edición eficiente de linfocitos humanos primarios
Foss DV, Muldoon JJ, Nguyen DN, Carr D, Sahu SU, Hunsinger JM, Wyman SK, Krishnappa N, Mendonsa R, Schanzer EV, Shy BR, Vykunta VS, Allain C, Li Z, Marson A, Eyquem J y Wilson RC. Naturaleza Ingeniería Biomédica
Los tensioactivos sensibles a los ácidos mejoran la liberación de ácidos nucleicos
Røise JJ, Han H, Li J, Kerr DL, Taing C, Behrouzi K, He M, Ruan E, Chan LY, Espinoza EM, Reinhard S, Thakker K, Kwon J, Mofrad MRK y Murthy N. Farmacéutica Molecular
El péptido formador de bobina enrollada (KVSALKE)5 es un péptido de penetración celular que mejora el suministro intracelular de proteínas
Li J, Tuma J, Han H, Kim H, Wilson RC, Lee HY y Murthy N. Materiales avanzados de salud
La entrega dirigida de CRISPR-Cas9 y transgenes permite la ingeniería de células inmunes complejas
Hamilton JR, Tsuchida CA, Nguyen DN, Shy BR, McGarrigle ER, Espinoza CRS, Carr D, Blaeschke F, Marson A y Doudna JA. Celular Informes
Bioconjugación específica del sitio a través de la formación de enlaces tirosina-cisteína catalizados por enzimas
Lobba MJ, Fellmann C, Marmelstein AM, Maza JC, Kissman EN, Robinson SA, Staahl BT, Urnes C, Lew RJ, Mogilevsky CS, Doudna JA, Francis MB. Ciencia Central ACS
Ingeniería de nanopartículas de sílice mesoporosas monosized recubiertas de lípidos para la entrega de CRISPR
Noureddine A, Maestas-Olguin A, Saada EA, LaBauve AE, Agola JO, Baty KE, Howard T, Sabo JK, Espinoza CRS, Doudna JA, Schoeniger JS, Butler KS, Negrete OA, Brinker CJ, Serda RE. Minutos de Biomateriales
Estrategias no virales para administrar enzimas de edición del genoma
Li J, Justad Røise J, He M, Das R, Murthy N. Reseñas de administración avanzada de medicamentos
Un enlazador sin trazas para aminas alifáticas que se fragmenta rápida y cuantitativamente después de la reducción.
He M, Li J, Han H, Borges CA, Neiman G, Røise JJ, Hadaczek P, Mendonsa R, Holm VR, Wilson RC, Bankiewicz K, Zhang Y, Sadlowski CM, Healy K, Riley LW y Murthy N. Ciencia Química
El desafío de la entrega: cumplir la promesa de la edición terapéutica del genoma.
Haasteren JV, Li J, Scheideler OJ, Murthy N y Schaffer DV. Nature Biotechnology
Las nanopartículas Cas9 estabilizadas con polímeros y las plantillas de reparación modificadas aumentan la eficiencia de edición del genoma.
Nguyen DN, Roth TL, Li PJ, Chen PA, Apathy R, Mamedov MR, Vo LT, Tobin VR, Goodman D, Shifrut E, Bluestone JA, Puck JM, Szoka FC y Marson A. Nature Biotechnology
La desalentadora economía de la edición terapéutica del genoma.
Wilson RC y Carroll D. El diario CRISPR
Electroporación de nanoporos no tóxicos para la administración intracelular eficaz de macromoléculas biológicas
Cao Y, Ma E, Cestellos-Blanco S, Zhang B, Qiu R, Su Y, Doudna JA, Yang P. Actas de la Academia Nacional de Ciencias
Un nuevo tensioactivo fluorescente mejora la liberación de la ribonucleoproteína Cas9 y permite la identificación de células editadas.
Li J, Røise JJ, Zhang J, Yang J, Kerr DL, Han H, Murthy N. Chemical Communications
Ingeniería del genoma CRISPR-Cas9 de las células T CD4 + primarias para el interrogatorio de las interacciones del factor huésped-VIH
Hultquist JF, Hiatt J, Schumann K, McGregor MJ, Roth TL, Haas P, Doudna JA, Marson A, Krogan NJ. Protocolos de la naturaleza
Ingeniería de complejos de ARN-proteína CRISPR-Cas9 para mejorar la función y la entrega.
Rouet R, de Oñate L, Li J, Murthy N y Wilson RC. El diario CRISPR
Estrategias emergentes para la edición del genoma en el cerebro.
Foss DV y Wilson RC. Trends in Molecular Medicine
La administración de nanopartículas de CRISPR en el cerebro rescata a un modelo de ratón con síndrome de X frágil de comportamientos repetitivos exagerados
Lee B, Lee K, Panda S, Gonzales-Rojas R, Chong A, Bugay V, Park HM, Brenner R, Murthy N, Lee HY. Naturaleza Ingeniería Biomédica
Ingeniería genética en células B humanas primarias con ribonucleoproteínas CRISPR-Cas9
Wu CM, Roth TL, Baglaenko Y, Ferri DM, Brauer P, Zuniga-Pflucker JC, Rosbe KW, Wither JE, Marson A, Allen CDC. Ingeniería genética en células B humanas primarias con ribonucleoproteínas CRISPR-Cas9. Revista de métodos inmunológicos
Edición mejorada del genoma con ribonucleoproteína Cas9 en diversas células y organismos.
Farboud B, Jarvis E, Roth TL, Shin J, Corn JE, Marson A, Meyer BJ, Patel NH y Hochstrasser ML. Diario de experimentos visualizados
Entrega mediada por receptores de la endonucleasa CRISPR-Cas9 para la edición de genes específicos del tipo celular.
Rouet R, Thuma BA, Roy MD, Lintner NG, Rubitski DM, Finley JE, Wisniewska HM, Mendonsa R, Hirsh A, de Oñate L, Compte J, Mclellan TJ, Bellenger J, Feng X, Varghese A, Chrunyk BA, Borzilleri KA, Hesp KD, Zhou K, Ma N, Tu M, Dullea R, Mcclure KF, Wilson RC, Liras S, Mascitti V y Doudna JA. JAC
La promesa y el desafío de la administración in vivo para la terapéutica del genoma.
Wilson RC y Gilbert LA. ACS Chemical Biology
La entrega de nanopartículas de ribonucleoproteína Cas9 y ADN del donante in vivo induce la reparación del ADN dirigida por homología
Lee K, Conboy M, Park HM, Jiang F, Kim HJ, Dewitt MA, Mackley VA, Chang K, Rao A, Skinner C, Shobha T, Mehdipour M, Liu H, Huang WC, Lan F, Bray NL, Li S , Maíz JE, Kataoka K, Doudna JA, Conboy I, Murthy N. Naturaleza Ingeniería Biomédica
Knock-in de genes dirigidos mediante edición del genoma dirigida por homología utilizando ribonucleoproteína Cas9 y entrega de donante AAV
Gaj T, Staahl BT, Rodrigues GMC, Limsirichai P, Ekman FK, Doudna JA, Schaffer DV. Investigación de ácidos nucleicos
El ARN guía y el ADN del donante modificados sintéticamente son una plataforma versátil para la ingeniería CRISPR-Cas9.
Lee K, Mackley VA, Rao A, Chong AT, Dewitt MA, Corn JE y Murthy N. ELIFE
Edición eficiente del genoma en el cerebro del ratón mediante la entrega local de complejos de ribonucleoproteína Cas9 diseñados
Staahl BT, Benekareddy M, Coulon-Bainier C, Banfal AA, Floor SN, Sabo JK, Urnes C, Munares GA, Ghosh A, Doudna JA. Nature Biotechnology
Generación de células T humanas primarias knock-in usando ribonucleoproteínas Cas9
Schumann K, Lin S, Boyer E, Simeonov DR, Subramaniam M, Gate RE, Haliburton GE, Ye CJ, Bluestone JA, Doudna JA, Marson A. Generación de humano primario knock-in las células T usando Cas9 ribonucleoproteínas. Actas de la Academia Nacional de Ciencias
Ingeniería mejorada del genoma humano dirigida por homología mediante la sincronización controlada de la entrega de CRISPR / Cas9
Lin S, Staahl BT, Alla RK, Doudna JA. miVida
Contacto
Para cualquier consulta, póngase en contacto con Ross Wilson, coordinador de IGI Delivery Collective: rosswilson@berkeley.edu o + 1-510-542-9352
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