Soy Meghan Tahbaz, estudiante de cuarto año e investigadora de pregrado en UC Berkeley, donde CRISPR se está convirtiendo en una parte integral de muchos laboratorios de investigación. El establecimiento de CRISPR como un importante edición de genes La herramienta ha provocado un cambio rápido en los cursos de biología de pregrado para garantizar la cobertura de conferencias de este avance tecnológico. La mayoría de los cursos que abordan CRISPR enseñan su mecanismo, pero no profundizan en las investigaciones y aplicaciones actuales. IGI Club de Revistas CRISPR de pregrado es un espacio de reunión semanal para gen entusiastas de la edición para discutir las aplicaciones del mundo real y las consideraciones éticas a través de la lente de los artículos científicos, ¡y hay pizza para arrancar!
El Journal Club de otoño de 2019 ha cubierto artículos que van desde lo básico (descubrimiento y Desarrollo de CRISPR-Cas9 para genoma, ingeniería) a cómo CRISPR se utiliza actualmente en la investigación (es decir, cómo CRISPR puede revelar información sobre desarrollo del ala de mariposa y evolución).
La alineación del semestre de otoño contó con oradores invitados de laboratorios académicos y empresas emergentes de biotecnología locales, que abordaron cómo la edición de genes se puede adaptar para cumplir con diferentes objetivos experimentales. Mi interés se despertó cuando Maroof Adil, un científico de biotecnología, salió al club de revistas para discutir el uso de CRISPR como un potencial terapéutico para combatir enfermedad de Huntington.
La enfermedad de Huntington es un trastorno genético que conduce a una neurodegeneración progresiva, provocando déficits de memoria, cambios de personalidad, movimientos involuntarios y, en última instancia, la muerte. Actualmente no existe cura, pero los investigadores y los pacientes tienen la esperanza de que CRISPR pueda usarse para eliminar las repeticiones CAG que caracterizan las variaciones anormales del gen de la huntingtina. Encontré el trabajo de Adil no solo fascinante, sino increíblemente ingenioso para abordar la genética defectuosa. Su empresa tiene como objetivo utilizar la edición de genes para apuntar a la mutante alelo y prevenir deletéreos proteína agregación; las implicaciones de tal droga son invaluables.
Más allá de aprender sobre la enfermedad de Huntington, Adil nos llevó a través de todo el proceso de desarrollo de fármacos, incluidas las estrategias de administración terapéutica y los ensayos clínicos. Su presentación mostró cómo las empresas toman ideas y las convierten en productos que tienen el potencial de cambiar vidas. Al ser un estudiante en el centro de innovación que es el Área de la Bahía, es útil escuchar acerca de actividades novedosas para aquellos con títulos en biología, incluidos los proyectos farmacéuticos. También es inspirador ver cómo la investigación científica se puede convertir en terapias de alto rendimiento y gran impacto. Mirar el panorama general del desarrollo de fármacos fue genial para poner la solución basada en CRISPR en contexto, pero Adil también nos brindó la oportunidad de hacer una lluvia de ideas sobre estrategias de administración de fármacos como grupo. Los estudiantes sugirieron virales vectores como lentivirus o adenoasociado virus (AAV) y Adil dirigió una discusión sobre los pros y los contras de varios métodos de entrega.
Para un estudiante universitario como yo, cuya principal exposición científica proviene del aula, reunirse con científicos como Adil es una oportunidad única para intercambiar ideas en un entorno técnico pero abierto. Puedo hacer preguntas sobre el proceso de pensamiento detrás del diseño de experimentos, ayudando a desarrollar las habilidades para luego desarrollar y refinar mis propios proyectos de laboratorio. Puedo interactuar con profesionales de la industria para obtener información sobre las oportunidades científicas más allá de los laboratorios académicos. Incluso puedo reforzar mi trabajo de curso conectando la teoría con la aplicación práctica. A medida que el club de revistas de otoño de 2019 llega a su fin, espero un nuevo semestre de discusiones científicas, oradores interesantes y buena pizza.
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