Serie de seminarios IGI: corrección de la mutación de la anemia de células falciformes con CRISPR-Cas9

hoz célula La enfermedad es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos afectados se contorsionan en forma de hoz. Estas células deformes tienen una vida útil más corta y pueden bloquear el flujo sanguíneo, lo que provoca síntomas que incluyen infección, dolor y fatiga. Actualmente, la única cura disponible es un trasplante alogénico de médula ósea, un tratamiento que no es ampliamente accesible para todos.

El científico del proyecto de UCLA Mark DeWitt analiza un esfuerzo combinado de IGI, UCLA y UCSF para desarrollar un edición del genoma CRISPR-producto clínico basado en la corrección de la anemia de células falciformes. Escuche a Mark mientras describe cómo fue su equipo desde un banco genoma,-editando el protocolo a un aceptado Nuevo fármaco en investigación (IND).