Seminario Samira Kiani: Estrategias de ingeniería para terapias genéticas basadas en CRISPR más seguras y controlables

Current terapias de genes técnicas enfrentan desafíos críticos para traducción incluyendo la selección de células incorrectas, reacciones inmunes adversas, costos de fabricación y riesgo de alterar permanentemente la línea germinal de un paciente. letra singular. La repetición palindrómica corta agrupada regularmente interespaciada (edición del) sistema está allanando el camino para terapias e investigaciones gen edición y modulación en una variedad de organismos. A medida que CRISPR avanza hacia la clínica, el diseño y la implementación de medidas de control y seguridad son imperativos. Sin embargo, los esfuerzos en este espacio han sido limitados hasta ahora. Aquí, presentaré las preocupaciones de seguridad relacionadas con la salud asociadas con el uso de CRISPR y presentaré nuestra investigación para minimizar los riesgos. Analizaré la aplicación de la biología sintética para generar circuitos genéticos sintéticos y abordaré la capacidad de control de las terapias genéticas basadas en CRISPR. Demostraré que la multifuncionalidad de CRISPR se puede emplear para generar interruptores de seguridad. in vitro e in vivo. Además, discutiré nuestra estrategia para detectar y reducir la inmunogenicidad de Streptococcus pyogenes Cas9 Por último, analizaré las implicaciones más amplias de la revolución genómica en las sociedades futuras y las modalidades actuales para involucrar al público en tales conversaciones.

Caja fuerte CRISPR:
Estrategias de ingeniería para terapias génicas basadas en CRISPR más seguras y controlables

Samira Kiani

Profesor asistente, Escuela de Ingeniería Biológica y de Sistemas de Salud

Universidad Estatal de Arizona