Seminario Samira Kiani: Estrategias de ingeniería para terapias genéticas basadas en CRISPR más seguras y controlables

Current terapias de genes técnicas enfrentan desafíos críticos para traducción incluida la orientación incorrecta células, reacciones inmunes adversas, costo de fabricación y riesgo de alterar permanentemente la línea germinal letra singular. La repetición palindrómica corta agrupada regularmente interespaciada (CRISPR) sistema está allanando el camino para terapias e investigaciones edición de genesy modulación en una variedad de organismos. A medida que CRISPR avanza hacia la clínica, el diseño y la implementación de medidas de control y seguridad son imperativos. Sin embargo, los esfuerzos en este espacio han sido limitados hasta ahora. Aquí, presentaré preocupaciones de seguridad relacionadas con la salud asociadas con el uso de CRISPR y presentaré nuestra investigación para minimizar los riesgos. Analizaré la aplicación de la biología sintética para generar gen circuitos y abordar la capacidad de control de las terapias génicas basadas en CRISPR. Demostraré que la multifuncionalidad de CRISPR se puede emplear para generar interruptores de seguridad. in vitro y in vivo. Además, discutiré nuestra estrategia para detectar y reducir la inmunogenicidad de Streptococcus pyogenes Cas9 en humanos. Por último, discutiré las implicaciones más amplias de la genómico revolución en las sociedades futuras y las modalidades presentes para involucrar al público en tales conversaciones.

Caja fuerte CRISPR:
Estrategias de ingeniería para terapias génicas basadas en CRISPR más seguras y controlables

Samira Kiani

Profesor asistente, Escuela de Ingeniería Biológica y de Sistemas de Salud

Universidad Estatal de Arizona