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Seminario Martin Kampmann: Un enfoque CRISPR para las enfermedades neurodegenerativas
Personas los genes asociadas con enfermedades relacionadas con el cerebro se están descubriendo a un ritmo acelerado. Un desafío importante es la identificación de los mecanismos a través de los cuales actúan estos genes y de las posibles estrategias terapéuticas. Para dilucidar tales mecanismos en humanos células, estamos aprovechando una CRISPR-basada para el cribado genético que hemos desarrollado conjuntamente recientemente. Nuestro enfoque se basa en Interferencia CRISPR (CRISPRi) y activación de CRISPR (CRISPRa), en la que una versión catalíticamente muerta del bacteriano Cas9 proteína recluta represores o activadores transcripcionales, respectivamente, a genes endógenos para controlar su expresión, según las indicaciones de un pequeño un ARN guía (ARNsg). Las bibliotecas complejas de sgRNA nos permiten realizar genoma,- Pantallas amplias de pérdida de función y ganancia de función en células de mamíferos. Hemos adaptado esta estrategia para su uso en neuronas y glía derivadas de iPSC humanas, lo que nos permite realizar pantallas de modificadores genéticos para fenotipos celulares relevantes para la enfermedad en células derivadas de pacientes con mutaciones y controles isogénicos corregidos por CRISPR. Nuestras primeras pantallas están descubriendo los mecanismos celulares que controlan la agregación neuronal de la proteína tau, que es un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer y otras tauopatías.
Un enfoque CRISPR para las enfermedades neurodegenerativas
Profesor asistente, Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas
Universidad de California, San Francisco
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