Serie de seminarios del IGI: Cómo escribir ADN con ARN: ingeniería genómica mediante transcripción inversa con cebado dirigido

Resum

La capacidad de introducir nuevos letra singular secuencia en el genoma, Con alta especificidad y eficiencia proporcionaría un complemento crítico a los métodos existentes. gen Enfoques de edición. Estamos desarrollando moléculas de ARN Gene WritersTM, que son construcciones de edición genética únicas y modificables que utilizan componentes totalmente de ARN y aprovechan el mecanismo de reversión cebada por objetivo. transcripción, o TPRT, para introducir una amplia gama de alteraciones en el genoma, desde la inserción de un transgén o exón para introducir uno solo nucleótido Los Gene Writers están diseñados para proporcionar un conjunto de herramientas atractivo para el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades genéticas o comunes. Aquí discutiremos nuestro enfoque para detectar y diseñar Gene Writers de ARN que permitan un espectro completo de ediciones cuando se administran como componentes de ARN completo a células primarias in vitro e in vivo. Además, presentaremos la aplicación de nuestros Gene Writers cuando se administran a tejidos hepáticos y extrahepáticos para la corrección de mutaciones de un solo nucleótido que se sabe que son responsables de enfermedades monogénicas enfermedades, así como para la inserción de genes de longitud completa para generar células CAR-T in vitro e in vivo. En conjunto, demostramos que nuestros escritores de genes de ARN son muy versátiles y tienen el potencial de aplicarse in vivo para una amplia gama de aplicaciones terapéuticas.

Ponentes

El Dr. Michael Holmes se unió a Tessera en diciembre de 2021 como director científico. El Dr. Holmes tiene más de 20 años de experiencia trabajando en el desarrollo y la evaluación clínica traducción de diferentes estrategias basadas en la edición genómica y la terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias y adquiridas. Tiene una trayectoria comprobada en la traducción de tecnologías de ingeniería genómica a productos candidatos, como lo demuestra su liderazgo en diez programas terapéuticos en un panorama de terapias ex vivo e in vivo.

Antes de incorporarse a Tessera, el Dr. Holmes se desempeñó como director científico de Ambys Medicines, donde dirigió los esfuerzos de investigación y desarrollo en la identificación, creación y avance de nuevas terapias para enfermedades hepáticas graves. Anteriormente, el Dr. Holmes trabajó durante 17 años en Sangamo Therapeutics, Inc., donde ascendió de rango hasta vicepresidente sénior y director de tecnología. Durante este tiempo, participó activamente en la investigación y el desarrollo de la línea de productos de terapias genéticas de la empresa.

El Dr. Holmes es autor de más de 60 publicaciones en el campo de edición del genoma y regulación genética y figura como inventor de más de 40 patentes estadounidenses emitidas y pendientes relacionadas con la edición genómica y las tecnologías de regulación genética dirigida. Tiene un doctorado en biología molecular y Celular Biología de la Universidad de California, Berkeley (trabajando en el laboratorio de Robert Tjian) después de obtener su licenciatura en Biología Molecular de la Universidad de California, San Diego.